Adeno-Associated Virus as Gene Delivery Vehicle into the Retina.
Adeno-Associated Virus as Gene Delivery Vehicle into the Retina.
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腺相关病毒作为基因递送载体进入视网膜。
作者：
Shuyun Deng;K. Oka
腺相关病毒（AAV）最初被发现是腺病毒制剂的污染物，现已证明是人类基因治疗最有前途的病毒载体之一。AAV的安全性已经在体内研究中得到了很好的表征，美国食品和药物管理局于2017年批准了第一种用于Leber先天性黑蒙或视网膜色素变性引起的视力丧失患者的基因疗法。对于从事视网膜生物学和失明治疗的研究人员来说，这是一个令人兴奋的时代。在这一章中，我们提供了详细的实验室规模的生产，纯化和表征的AAV的方法。
Initially discovered as a contaminant of adenovirus preparations, adeno-associated virus (AAV) has proved one of the most promising viral vectors for human gene therapy. The safety profile of AAV has been well-characterized in vivo studies, and the first gene therapy for patients with vision loss caused by Leber congenital amaurosis or retinitis pigmentosa was approved by the US Food and Drug Administration in 2017. This is an exciting era for investigators working on retina biology and treatments for blindness. In this chapter, we provide detailed methods for laboratory-scale production, purification, and characterization of AAV.
鸟氨酸转氨甲酰酶基因校正后重组腺相关病毒在小鼠肝脏中的整合位点。
影响因子：
4.2
作者：
Zhong,Li;Malani,Nirav;Li,Mengxin;Brady,Troy;Xie,Jun;Bell,Peter;Li,Shaoyong;Jones,Haven;Wilson,JamesM;Flotte,TerenceR;Bushman,FredericD;Gao,Guangping
通讯作者：
Gao,Guangping
超大重组AAV载体的基因组完整性的表征。
DOI：
10.1038/mt.2009.258
发表时间：
2010-01
期刊：
Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy
影响因子：
--
作者：
通讯作者：
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影响因子：
5.9
作者：
Pillay S;Carette JE
通讯作者：
Carette JE