Pharmacotherapy in sickle cell disease--state of the art and future prospects.
Pharmacotherapy in sickle cell disease--state of the art and future prospects.
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DOI：
10.1111/j.1365-2141.2009.07602.x
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发表时间：
2009-05
影响因子：
6.5
通讯作者：
Aygun B
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Hankins J;Aygun B
在过去的十年中，镰状细胞病（SCD）患者的护理经历了重要的进步，更好地了解疾病的病理生理学和护理标准的提高，特别是在儿科患者。虽然许多新药目前正在研究中，并处于不同的开发阶段，但药物发现和利用的速度一直很慢，而且不理想。羟基脲（hydroxyurea）已被研究和使用了至少二十年。尽管在儿科和成人人群中的证据水平不同，但已证明了羟基脲的疗效，但临床医生和患者的接受度和使用情况远不理想。在这篇综述中，我们讨论了目前使用的羟基脲和其可能的未来的适应症在SCD，以及使用新的化合物，具有非常不同的作用机制，这可能被证明是安全和有效的，当单独使用或联合使用在SCD患者。
In the last decade, the care of patients with sickle cell disease (SCD) has undergone important advances with better understanding of disease pathophysiology and improvement in standards of care, especially among paediatric patients. Although many new drugs are currently being investigated and are at different stages of development, the pace of drug discovery and utilization has been slow and suboptimal. Hydroxycarbamide (hydroxyurea) has been investigated and utilized for at least two decades. Hydroxycarbamide’s efficacy has been demonstrated, albeit with different levels of evidence, in paediatric and adult populations, and yet clinician and patient acceptance and use have been far from ideal. In this review we discuss the current usage of hydroxycarbamide and its possible future indications in SCD, as well as the use of new compounds that have very different mechanisms of action, which may prove safe and efficacious when used alone or in combination in patients with SCD.
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