CRISPR/Cas9 for Human Genome Engineering and Disease Research.
CRISPR/Cas9 for Human Genome Engineering and Disease Research.
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CRISPR/CAS9用于人类基因组工程和疾病研究。
DOI：
10.1146/annurev-genom-083115-022258
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发表时间：
2016-08-31
影响因子：
8.7
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中科院分区：
文献类型：
--
作者：
成簇规则间隔短回文重复序列（CRISPR）/CRISPR相关9（Cas9）系统是一种多功能RNA引导的DNA靶向平台，它已经彻底改变了我们修饰、操纵和可视化人类基因组的能力，极大地促进了生物学研究和治疗学开发。在这里，我们回顾了CRISPR/Cas9技术在基因编辑、转录调控、基因组成像和表观遗传修饰方面的最新进展。我们讨论了该系统在功能基因组学研究中的广泛应用，特别是全基因组遗传筛选，以及治疗药物的开发，包括建立疾病模型，纠正缺陷基因突变和治疗疾病。
The clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)/CRISPR-associated 9 (Cas9) system, a versatile RNA-guided DNA targeting platform, has been revolutionizing our ability to modify, manipulate, and visualize the human genome, which greatly advances both biological research and therapeutics development. Here, we review the current development of CRISPR/Cas9 technologies for gene editing, transcription regulation, genome imaging, and epigenetic modification. We discuss the broad application of this system to the study of functional genomics, especially genome-wide genetic screening, and to therapeutics development, including establishing disease models, correcting defective genetic mutations, and treating diseases.
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Charpentier, Emmanuelle