Quality Control Testing, Characterization and Critical Quality Attributes of Adeno‐Associated Virus Vectors Used for Human Gene Therapy
Quality Control Testing, Characterization and Critical Quality Attributes of Adeno‐Associated Virus Vectors Used for Human Gene Therapy
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用于人类基因治疗的腺相关病毒载体的质量控制测试、表征和关键质量属性
作者：
J. F. Wright
对于基于腺相关病毒（AAV）的人类基因治疗，将有希望的研究成果转化为成功的临床开发的挑战包括优化载体设计和制造工艺，以确保为人类受试者施用而制备的载体具有与安全和持久表达一致的属性。本文简要回顾了用于研究产品开发的 AAV 载体的常规测试和补充表征的质量控制方法。讨论了矢量和制造工艺设计与产品关键质量属性的关系。
For adeno‐associated virus (AAV)‐based human gene therapy, challenges for the translation of promising research results to successful clinical development include optimization of vector design and manufacturing processes to ensure that vectors prepared for administration to human subjects have attributes consistent with safe and durable expression. This article briefly reviews quality control methods for routine testing and supplemental characterization of AAV vectors for investigational product development. The relationship of vector and manufacturing process design with product critical quality attributes is discussed.
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DOI：
10.1073/pnas.96.16.9305
发表时间：
1999-08-03
影响因子：
11.1
作者：
Hartmann, G;Weiner, GJ;Krieg, AM
通讯作者：
Krieg, AM
影响因子：
15.9
作者：
Zhu, Jiangao;Huang, Xiaopei;Yang, Yiping
通讯作者：
Yang, Yiping
影响因子：
12.4
作者：
Giles, April R.;Sims, Joshua J.;Wilson, James M.
通讯作者：
Wilson, James M.
影响因子：
4.2
作者：
Kapranov, Philipp;Chen, Lingxia;Xiao, Weidong
通讯作者：
Xiao, Weidong
影响因子：
12.4
作者：
Shirley, Jamie L.;Keeler, Geoffrey D.;Herzog, Roland W.
通讯作者：
Herzog, Roland W.