The Italian multicenter experience with edaravone in amyotrophic lateral sclerosis
The Italian multicenter experience with edaravone in amyotrophic lateral sclerosis
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DOI：
10.1007/s00415-020-09993-z
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发表时间：
2020-06-17
影响因子：
6
通讯作者：
Calvo, Andrea
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Lunetta, Christian;Moglia, Cristina;Calvo, Andrea
目的 本研究的目的是分析接受依达拉奉 (EVN) 治疗的意大利患者的 ALS 疾病进展和呼吸功能，以及治疗的依从性和效果。方法 我们对 2017 年 5 月至 2019 年 5 月在意大利 39 个 ALS 中心接受 EVN 治疗的患者进行了观察性研究。考虑到接受 EVN 治疗至少 12 个月的 ALS 患者，我们使用描述性分析和生存分析方法，将 ALSFRS-R 和 FVC 的下降情况与来自共享资源开放获取 ALS 临床试验 (PRO-ACT) 数据库的一组匹配的历史对照进行了比较。结果 本研究共招募了 331 名接受 EVN 治疗的 ALS 意大利患者和 290 名匹配的历史对照患者。在描述性分析和生存分析中比较两个队列，未发现疾病进展或呼吸功能存在显着差异。 EVN 治疗总体耐受性良好。结论 研究表明 EVN 治疗耐受性良好。接受 EVN 治疗和未接受 EVN 治疗的 ALS 患者在疾病进展和呼吸功能方面没有显着差异。这些发现证明，需要进一步的研究来更好地阐明 EVN 是否可以被视为 ALS 疾病的有效治疗方法。
Objectives The aim of the study is to analyze the ALS disease progression and respiratory function of Italian patients treated with edaravone (EVN), as well as the adherence to, and the effects of, the therapy. Methods We performed an observational study of patients treated with EVN from May 2017 to May 2019, in 39 Italian ALS Centers. Taking into account ALS patients with at least 12 months of EVN treatment, we compared the decline of ALSFRS-R and FVC with a group of matched historical controls from the Pooled Resource Open-Access ALS Clinical Trials (PRO-ACT) database, using both descriptive and survival analysis approaches. Results A total of 331 ALS Italian patients treated with EVN and 290 matched historical controls were recruited in this study. No significant differences on disease progression or respiratory function were found comparing the two cohorts in both descriptive and survival analyses. The EVN treatment was overall well tolerated. Conclusions The study showed that EVN treatment was well tolerated. No significant differences were reported in ALS patients treated and not treated with EVN, in terms of both disease progression and respiratory function. These findings prove that further studies are required to better clarify whether EVN could be considered an effective treatment for ALS disease.