Amyotrophic Lateral Sclerosis: Molecular Mechanisms, Biomarkers, and Therapeutic Strategies.
Amyotrophic Lateral Sclerosis: Molecular Mechanisms, Biomarkers, and Therapeutic Strategies.
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肌萎缩侧索硬化症：分子机制、生物标志物和治疗策略
DOI：
10.3390/antiox10071012
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发表时间：
2021-06-24
期刊：
影响因子：
--
通讯作者：
Sun H
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Yang X;Ji Y;Wang W;Zhang L;Chen Z;Yu M;Shen Y;Ding F;Gu X;Sun H
肌萎缩性侧索硬化症（ALS）是一种神经退行性疾病，运动神经元逐渐丧失，导致致命的瘫痪。根据是否有ALS家族史，ALS大致可分为家族性和散发性两种。尽管经过了几十年的研究，ALS的发病机制仍然不清楚。为此，本文综述了近年来关于ALS发病机制、生物标志物和治疗策略的研究进展，重点讨论了免疫紊乱、氧化还原失衡、自噬功能障碍和铁稳态紊乱在ALS发病机制中的作用，并介绍了RNA结合蛋白、ALS相关基因和非编码RNA作为生物标志物在ALS发病中的作用。此外，我们还提到了其他ALS生物标志物，如血清尿酸（UA）、心磷脂（CL）、壳三酸苷酶（CHIT1）和神经丝轻链（NFL）。最后，我们讨论了ALS的药物治疗、基因治疗、免疫治疗和干细胞外泌体治疗，试图寻找新的治疗靶点和策略。一个挑战是研究ALS作为一种综合征的各种机制。已被广泛探索的生物标志物对于ALS的诊断、治疗和预防是不可或缺的。此外，开发新的基因和靶点是该领域的紧迫任务。
Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a neurodegenerative disease with the progressive loss of motor neurons, leading to a fatal paralysis. According to whether there is a family history of ALS, ALS can be roughly divided into two types: familial and sporadic. Despite decades of research, the pathogenesis of ALS is still unelucidated. To this end, we review the recent progress of ALS pathogenesis, biomarkers, and treatment strategies, mainly discuss the roles of immune disorders, redox imbalance, autophagy dysfunction, and disordered iron homeostasis in the pathogenesis of ALS, and introduce the effects of RNA binding proteins, ALS-related genes, and non-coding RNA as biomarkers on ALS. In addition, we also mention other ALS biomarkers such as serum uric acid (UA), cardiolipin (CL), chitotriosidase (CHIT1), and neurofilament light chain (NFL). Finally, we discuss the drug therapy, gene therapy, immunotherapy, and stem cell-exosomal therapy for ALS, attempting to find new therapeutic targets and strategies. A challenge is to study the various mechanisms of ALS as a syndrome. Biomarkers that have been widely explored are indispensable for the diagnosis, treatment, and prevention of ALS. Moreover, the development of new genes and targets is an urgent task in this field.
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DOI：
10.1093/brain/awx370
发表时间：
2018-03-01
期刊：
Brain : a journal of neurology
影响因子：
--
作者：
Brenner D;Yilmaz R;Müller K;Grehl T;Petri S;Meyer T;Grosskreutz J;Weydt P;Ruf W;Neuwirth C;Weber M;Pinto S;Claeys KG;Schrank B;Jordan B;Knehr A;Günther K;Hübers A;Zeller D;Kubisch C;Jablonka S;Sendtner M;Klopstock T;de Carvalho M;Sperfeld A;Borck G;Volk AE;Dorst J;Weis J;Otto M;Schuster J;Del Tredici K;Braak H;Danzer KM;Freischmidt A;Meitinger T;Strom TM;Ludolph AC;Andersen PM;Weishaupt JH;German ALS network MND-NET
通讯作者：
German ALS network MND-NET
DOI：
10.1126/science.aaa3650
发表时间：
2015-03-27
期刊：
Science (New York, N.Y.)
影响因子：
--
作者：
Cirulli ET;Lasseigne BN;Petrovski S;Sapp PC;Dion PA;Leblond CS;Couthouis J;Lu YF;Wang Q;Krueger BJ;Ren Z;Keebler J;Han Y;Levy SE;Boone BE;Wimbish JR;Waite LL;Jones AL;Carulli JP;Day-Williams AG;Staropoli JF;Xin WW;Chesi A;Raphael AR;McKenna-Yasek D;Cady J;Vianney de Jong JM;Kenna KP;Smith BN;Topp S;Miller J;Gkazi A;FALS Sequencing Consortium;Al-Chalabi A;van den Berg LH;Veldink J;Silani V;Ticozzi N;Shaw CE;Baloh RH;Appel S;Simpson E;Lagier-Tourenne C;Pulst SM;Gibson S;Trojanowski JQ;Elman L;McCluskey L;Grossman M;Shneider NA;Chung WK;Ravits JM;Glass JD;Sims KB;Van Deerlin VM;Maniatis T;Hayes SD;Ordureau A;Swarup S;Landers J;Baas F;Allen AS;Bedlack RS;Harper JW;Gitler AD;Rouleau GA;Brown R;Harms MB;Cooper GM;Harris T;Myers RM;Goldstein DB
通讯作者：
Goldstein DB
影响因子：
--
作者：
Andersson MK;Ståhlberg A;Arvidsson Y;Olofsson A;Semb H;Stenman G;Nilsson O;Aman P
通讯作者：
Aman P
DOI：
10.1007/978-981-13-9589-5_8
发表时间：
2019-01-01
期刊：
BRAIN IRON METABOLISM AND CNS DISEASES
影响因子：
--
作者：
Bu, Xian-Le;Xiang, Yang;Guo, Yansu
通讯作者：
Guo, Yansu
影响因子：
16.2
作者：
Alami NH;Smith RB;Carrasco MA;Williams LA;Winborn CS;Han SSW;Kiskinis E;Winborn B;Freibaum BD;Kanagaraj A;Clare AJ;Badders NM;Bilican B;Chaum E;Chandran S;Shaw CE;Eggan KC;Maniatis T;Taylor JP
通讯作者：
Taylor JP