Prospects for lentiviral vector mediated prostaglandin F synthase gene delivery in monkey eyes in vivo.
Prospects for lentiviral vector mediated prostaglandin F synthase gene delivery in monkey eyes in vivo.
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DOI：
10.3109/02713683.2014.884593
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发表时间：
2014-09
影响因子：
2
通讯作者：
Brandt CR
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Lee ES;Rasmussen CA;Filla MS;Slauson SR;Kolb AW;Peters DM;Kaufman PL;Gabelt BT;Brandt CR
目前，批准用于临床的最有效的外流药物是前列腺素F2α类似物，但这些药物需要每日局部自我给药，并具有各种眼内、眼表和眼外副作用。慢病毒载体介导的前列腺素F合酶（PGFS）基因递送可长期降低IOP，可消除脱靶组织效应和每日局部PGF 2 α自我给药的需要。在猫和非人灵长类动物中已经实现了慢病毒载体介导的PGFS基因到眼前节的递送。虽然这些结果令人鼓舞，但我们的研究已经确定了前列腺素基因治疗转化为临床需要克服的一些挑战。使用我们在非人灵长类动物中的工作的例子，在牛PGF合酶的cDNA递送后5个月，我们能够实现IOP（2 mm Hg）的显著降低，我们确定并讨论这些问题，并考虑几种可能的解决方案。
Currently, the most effective outflow drugs approved for clinical use are prostaglandin F2α analogues, but these require daily topical self-dosing and have various intraocular, ocular surface and extraocular side effects. Lentiviral vector-mediated delivery of the prostaglandin F synthase (PGFS) gene, resulting in long-term reduction of IOP, may eliminate off-target tissue effects and the need for daily topical PGF2α self-administration. Lentiviral vector-mediated delivery of the PGFS gene to the anterior segment has been achieved in cats and non-human primates. Although these results are encouraging, our studies have identified a number of challenges that need to be overcome for prostaglandin gene therapy to be translated into the clinic. Using examples from our work in non-human primates, where we were able to achieve a significant reduction in IOP (2 mm Hg) for 5 months after delivery of the cDNA for bovine PGF synthase, we identify and discuss these issues and consider several possible solutions.
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影响因子：
4.2
作者：
INOMATA, H;SMELSER, GK;BILL, A
通讯作者：
BILL, A
影响因子：
64.5
作者：
Harris, RS;Bishop, KN;Malim, MH
通讯作者：
Malim, MH
影响因子：
3.5
作者：
Borrás, T;Gabelt, BT;Kaufman, PL
通讯作者：
Kaufman, PL
DOI：
10.1016/j.plefa.2004.03.021
发表时间：
2004-11-01
影响因子：
3
作者：
Biswas, S;Bhattacherjee, P;Paterson, CA
通讯作者：
Paterson, CA
影响因子：
2.3
作者：
Gabelt, B'Ann True;Hennes, Elizabeth A.;Kaufman, Paul L.
通讯作者：
Kaufman, Paul L.