Results of a Phase 1, Double-Blind, Placebo-Controlled, Dose-Escalation Study of the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of ISIS 333611 Administered Intrathecally to Patients with Familial ALS Due to SOD1 Gene Mutations (S25.001)
Results of a Phase 1, Double-Blind, Placebo-Controlled, Dose-Escalation Study of the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of ISIS 333611 Administered Intrathecally to Patients with Familial ALS Due to SOD1 Gene Mutations (S25.001)
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对因 SOD1 基因突变 (S25.001) 导致的家族性 ALS 患者鞘内注射 ISIS 333611 的安全性、耐受性和药代动力学的 1 期双盲、安慰剂对照、剂量递增研究结果
DOI：
10.1212/wnl.78.1_meetingabstracts.s25.001
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发表时间：
2012
期刊：
影响因子：
9.9
通讯作者：
M. Cudkowicz
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
T. Miller;Richard Smith;A. Pestronk;W. David;J. Rothstein;E. Simpson;P. Andres;K. Mahoney;P. Allred;K. Alexander;K. Bishop;D. Schoenfeld;E. Macklin;D. Norris;C. Bennett;M. Cudkowicz
