Optimization of AAV expression cassettes to improve packaging capacity and transgene expression in neurons.
Optimization of AAV expression cassettes to improve packaging capacity and transgene expression in neurons.
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DOI：
10.1186/1756-6606-7-17
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发表时间：
2014-03-11
期刊：
影响因子：
3.6
通讯作者：
Kaang BK
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Choi JH;Yu NK;Baek GC;Bakes J;Seo D;Nam HJ;Baek SH;Lim CS;Lee YS;Kaang BK
腺相关病毒（AAV）载体可以将转基因传递到不同的细胞类型，因此可用于基础研究和基因治疗。尽管AAV相对于其他病毒载体具有许多优势，但其相对较小的包装能力限制了其用于递送大基因的用途。可用的转基因大小还受到表达盒中存在的额外元件的限制，没有这些元件，基因表达水平变得低得多。通过使用较短元件的替代组合，我们产生了一系列AAV表达盒，并系统地评估了它们在神经元中的表达效率，以使AAV包装容量内可用的转基因大小最大化，同时不损害转基因表达。我们发现，新开发的更小的表达盒显示出与通常用于强基因表达的有效载体相当的表达效率。这种新的表达盒将使我们能够包装更大的转基因，而不会影响表达效率。
Adeno-associated virus (AAV) vectors can deliver transgenes to diverse cell types and are therefore useful for basic research and gene therapy. Although AAV has many advantages over other viral vectors, its relatively small packaging capacity limits its use for delivering large genes. The available transgene size is further limited by the existence of additional elements in the expression cassette without which the gene expression level becomes much lower. By using alternative combinations of shorter elements, we generated a series of AAV expression cassettes and systematically evaluated their expression efficiency in neurons to maximize the transgene size available within the AAV packaging capacity while not compromising the transgene expression. We found that the newly developed smaller expression cassette shows comparable expression efficiency with an efficient vector generally used for strong gene expression. This new expression cassette will allow us to package larger transgenes without compromising expression efficiency.
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影响因子：
64.8
作者：
Tye, Kay M.;Prakash, Rohit;Kim, Sung-Yon;Fenno, Lief E.;Grosenick, Logan;Zarabi, Hosniya;Thompson, Kimberly R.;Gradinaru, Viviana;Ramakrishnan, Charu;Deisseroth, Karl
通讯作者：
Deisseroth, Karl
影响因子：
4.2
作者：
Vandenberghe, Luk H.;Xiao, Ru;Wilson, James M.
通讯作者：
Wilson, James M.
影响因子：
12.4
作者：
Wu, Zhijian;Yang, Hongyan;Colosi, Peter
通讯作者：
Colosi, Peter
DOI：
10.1073/pnas.0409845102
发表时间：
2005-02-22
影响因子：
11.1
作者：
Ostedgaard, LS;Rokhlina, T;Welsh, MJ
通讯作者：
Welsh, MJ
影响因子：
64.8
作者：
Yizhar, Ofer;Fenno, Lief E.;Prigge, Matthias;Schneider, Franziska;Davidson, Thomas J.;O'Shea, Daniel J.;Sohal, Vikaas S.;Goshen, Inbal;Finkelstein, Joel;Paz, Jeanne T.;Stehfest, Katja;Fudim, Roman;Ramakrishnan, Charu;Huguenard, John R.;Hegemann, Peter;Deisseroth, Karl
通讯作者：
Deisseroth, Karl