Application of the patient-reported outcomes continual reassessment method to a phase I study of radiotherapy in endometrial cancer.
Application of the patient-reported outcomes continual reassessment method to a phase I study of radiotherapy in endometrial cancer.
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DOI：
10.1515/ijb-2022-0023
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发表时间：
2023-05-01
影响因子：
1.2
通讯作者：
Meier, Teresa
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Wages, Nolan A.;Nelson, Bailey;Kharofa, Jordan;Meier, Teresa
本文考虑了使用临床医生和患者报告的结果来设计 I 期临床试验的概念，以适应性地将研究参与者分配到可耐受剂量，并在研究结论时确定最大耐受剂量 (MTD)。我们描述了贝叶斯形式的患者报告结果持续重新评估方法 (PRO-CRMB) 在子宫内膜癌辅助大分割全骨盆放射治疗 (WPRT) 的 I 期研究 (NCT04458402) 中的应用。该研究的主要目标是确定 WPRT 每个部分的 MTD，由可接受的临床医生和患者报告的 DLT 率定义。我们对设计的操作特性进行模拟研究，并将其与基于规则的方法进行比较。我们说明 PRO-CRMB 在研究期间进行适当的剂量分配，以使研究人员和审稿人了解该方法的行为方式。在模拟研究中，PRO-CRMB 在推荐目标治疗课程和将患者分配到这些课程方面表现出优于 5 + 2 逐步设计的性能。该设计配有易于使用的 R闪亮网络应用程序，可在设计阶段模拟操作特征，并在整个试验过程中按顺序更新剂量分配。
This article considers the concept of designing Phase I clinical trials using both clinician- and patient-reported outcomes to adaptively allocate study participants to tolerable doses and determine the maximum tolerated dose (MTD) at the study conclusion. We describe an application of a Bayesian form of the patient-reported outcomes continual reassessment method (PRO-CRMB) in an ongoing Phase I study of adjuvant hypofractionated whole pelvis radiation therapy (WPRT) in endometrial cancer (NCT04458402). The study’s primary objective is to determine the MTD per fraction of WPRT, defined by acceptable clinician- and patient-reported DLT rates. We conduct simulation studies of the operating characteristics of the design and compared them to a rule-based approach. We illustrate that the PRO-CRMB makes appropriate dose assignments during the study to give investigators and reviewers an idea of how the method behaves. In simulation studies, the PRO-CRMB demonstrates superior performance to a 5 + 2 stepwise design in terms of recommending target treatment courses and allocating patients to these courses. The design is accompanied by an easy-to-use R shiny web application to simulate operating characteristics at the design stage and sequentially update dose assignments throughout the trial’s conduct.
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影响因子：
28.4
作者：
Dueck AC;Mendoza TR;Mitchell SA;Reeve BB;Castro KM;Rogak LJ;Atkinson TM;Bennett AV;Denicoff AM;O'Mara AM;Li Y;Clauser SB;Bryant DM;Bearden JD 3rd;Gillis TA;Harness JK;Siegel RD;Paul DB;Cleeland CS;Schrag D;Sloan JA;Abernethy AP;Bruner DW;Minasian LM;Basch E;National Cancer Institute PRO-CTCAE Study Group
通讯作者：
National Cancer Institute PRO-CTCAE Study Group
DOI：
10.1158/1078-0432.ccr-18-0203
发表时间：
2019-01-15
期刊：
Clinical cancer research : an official journal of the American Association for Cancer Research
影响因子：
--
作者：
Conaway MR;Petroni GR
通讯作者：
Petroni GR
影响因子：
45.3
作者：
Iasonos, Alexia;Goenen, Mithat;Bosl, George J.
通讯作者：
Bosl, George J.
DOI：
10.1111/rssc.12263
发表时间：
2019-02-01
影响因子：
1.6
作者：
Mu, Rongji;Yuan, Ying;Yin, Jun
通讯作者：
Yin, Jun
DOI：
10.1198/016214504000000043
发表时间：
2004-03-01
影响因子：
3.7
作者：
Bekele, BN;Thall, PF
通讯作者：
Thall, PF