Adeno-Associated Virus Gene Therapy for Liver Disease.
Adeno-Associated Virus Gene Therapy for Liver Disease.
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DOI：
10.1089/hum.2016.160
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发表时间：
2016-12
影响因子：
4.2
通讯作者：
Wadsworth SC
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Kattenhorn LM;Tipper CH;Stoica L;Geraghty DS;Wright TL;Clark KR;Wadsworth SC
腺相关病毒（AAV）基因治疗领域在过去十年中发展迅速，新的衣壳血清型和器官特异性启动子的出现，以及对AAV给药的免疫应答的日益了解。特别是，肝脏定向治疗已经取得了显着的进步，目前计划和正在进行的血友病A和B以及其他肝脏疾病的临床试验。本文重点介绍肝靶向腺相关病毒基因治疗，包括历史背景、当前挑战和未来发展。
The field of adeno-associated virus (AAV) gene therapy has progressed rapidly over the past decade, with the advent of novel capsid serotype and organ-specific promoters, and an increasing understanding of the immune response to AAV administration. In particular, liver-directed therapy has made remarkable strides, with a number of clinical trials currently planned and ongoing in hemophilia A and B, as well as other liver disorders. This review focuses on liver-directed AAV gene therapy, including historic context, current challenges, and future developments.
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通讯作者：
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