Gene therapy in mouse models of huntington disease.
Gene therapy in mouse models of huntington disease.
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DOI：
10.1177/1073858410386236
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发表时间：
2011-04
期刊：
影响因子：
--
通讯作者：
Patterson PH
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Southwell AL;Patterson PH
亨廷顿蛋白是一种蛋白质，当突变时会导致亨廷顿病（HD），它具有许多已知的相互作用因子，并参与多种细胞功能。突变型Htt（mHtt）参与各种异常相互作用，导致毒性功能的病理性获得以及正常功能的丧失。HD的广泛神经病理学，包括自主运动控制减弱、认知下降和精神障碍，反映了多方面的神经病理学。虽然目前可用的治疗HD的重点是症状管理，常染色体显性病因和成人发病使这种疾病的遗传干预的理想候选人。已经在HD的小鼠模型中测试了多种基因治疗方法，从旨在改善下游病理或替换丢失的神经元群体的方法到降低mHtt水平的更上游策略。在这里，作者回顾了这些临床前试验的结果。
Huntingtin, the protein that when mutated causes Huntington disease (HD), has many known interactors and participates in diverse cellular functions. Mutant Htt (mHtt) engages in a variety of aberrant interactions that lead to pathological gain of toxic functions as well as loss of normal functions. The broad symptomatology of HD, including diminished voluntary motor control, cognitive decline, and psychiatric disturbances, reflects the multifaceted neuropathology. Although currently available therapies for HD focus on symptom management, the autosomal dominant cause and the adult onset make this disease an ideal candidate for genetic intervention. A variety of gene therapy approaches have been tested in mouse models of HD, ranging from those aimed at ameliorating downstream pathology or replacing lost neuronal populations to more upstream strategies to reduce mHtt levels. Here the authors review the results of these preclinical trials.
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影响因子：
3.8
作者：
Alberch, J;Pérez-Navarro, E;Canals, JM
通讯作者：
Canals, JM
DOI：
10.1111/j.1749-6632.2009.04975.x
发表时间：
2009-01-01
期刊：
OLIGONUCLEOTIDE THERAPEUTICS
影响因子：
--
作者：
Hu, Jiaxin;Matsui, Masayuki;Corey, David R.
通讯作者：
Corey, David R.
影响因子：
3.4
作者：
De Marchi, N;Daniele, F;Ragone, MA
通讯作者：
Ragone, MA
DOI：
10.1073/pnas.0501507102
发表时间：
2005-04-19
影响因子：
11.1
作者：
Harper, SQ;Staber, PD;Davidson, BL
通讯作者：
Davidson, BL
影响因子：
8.6
作者：
Biglan, Kevin M.;Ross, Christopher A.;Langbehn, Douglas R.;Aylward, Elizabeth H.;Stout, Julie C.;Queller, Sarah;Carlozzi, Noelle E.;Duff, Kevin;Beglinger, Leigh J.;Paulsen, Jane S.
通讯作者：
Paulsen, Jane S.