Correction par Prime editing de la mutation T4709M responsable de certains cas de myopathies liées à RYR1

修正 T4709M 突变的 Prime 编辑，负责某些肌病的发生 à RYR1

• 批准号: 486282
• 负责人: Godbout Kelly
• 金额: $ 1.27万
• 依托单位: Universit Laval
• 依托单位国家: 加拿大
• 项目类别: Studentship Programs
• 财政年份: 2022
• 资助国家: 加拿大
• 起止时间: 2022-12-01 至 2023-12-01
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://webapps.cihr-irsc.gc.ca/decisions/p/project_details.html?applId=486282&lang=en
• 关键词: Livraison Des Traitements; Maladies Neuromusculaires; Mutations Ponctuelles; Myopathies; Médecine Moléculaire; Prime Editing; Ryri; Thérapie Génique

L'objectif du projet est de développer un traitement de thérapie génique par Prime editing pour les maladies reliées à une mutation du gène RYR1, plus précisément pour les porteurs de la mutation T4709M. Ce gène code pour une protéine nommée « récepteur d

L'objectif du projet est de déciliation un treitement de thérapie génique par Prime editing pour les maladies reliées à une mutation du gène RYR1，plus précisément pour les reporters de la mutation T4709M. Ce gène code pour une protéine nommée « recepteur d