Development of novel therapeutics for the treatment of the genetic disorder Spinal Muscular Atrophy
开发治疗遗传性疾病脊髓性肌萎缩症的新疗法
基本信息
- 批准号:304815
- 负责人:
- 金额:$ 52.04万
- 依托单位:
- 依托单位国家:加拿大
- 项目类别:Operating Grants
- 财政年份:2014
- 资助国家:加拿大
- 起止时间:2014-03-01 至 2019-03-01
- 项目状态:已结题
- 来源:
- 关键词:
项目摘要
Spinal muscular atrophy (SMA) is a devastating disorder primarily affecting newborns and young children. It is caused by reduced levels of the survival motor neuron (SMN) protein. Although normally expressed in all cells of the body, reduced expression of
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种毁灭性疾病,主要影响新生儿和幼儿。它是由运动神经元存活蛋白(SMN)水平降低引起的。虽然正常情况下在身体的所有细胞中表达,但
项目成果
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