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Sapropterin for treatment of patients with Phenylketonuria: Identification of subpopulations with substantial clinical benefit

沙丙蝶呤治疗苯丙酮尿症患者：鉴定具有显着临床益处的亚群

批准号：

244059

负责人：

Stockler Sylvia

金额：

$7.14万

依托单位：

University of British Columbia

依托单位国家：

加拿大

项目类别：

Operating Grants

财政年份：

2011

资助国家：

加拿大

项目状态：

已结题

起止时间：

2011-10-01 至 2012-10-01

来源：

https://webapps.cihr-irsc.gc.ca/decisions/p/project_details.html?applId=244059&lang=en

关键词：

Children Clinical Benefit Expensive Drug For Rare Disease Funding To Create Evidence Kuvan Outcome Phenylketonuria Sapropterin Dihydrochloride

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Phenylketonuria (PKU) is a rare genetic condition affecting the breakdown of the aminoacid phenylalanine (phe). PKU results in intellectual disability if untreated. Treatment consists of a very low protein diet and patients are not always able to adhere t

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