SBIR Phase I: A non-viral gene editing platform for cell therapies in the veterinary market
SBIR I 期:兽医市场细胞疗法的非病毒基因编辑平台
基本信息
- 批准号:2006130
- 负责人:
- 金额:$ 22.5万
- 依托单位:
- 依托单位国家:美国
- 项目类别:Standard Grant
- 财政年份:2020
- 资助国家:美国
- 起止时间:2020-06-01 至 2021-10-31
- 项目状态:已结题
- 来源:
- 关键词:
项目摘要
The broader impact of this Small Business Innovation Research (SBIR) Phase I project is to advance a novel way to treat cancer. The proposed project will use of reprogrammed, living immune cells to recognize and destroy cancer. The technology developed here can be used for treatment of this disease in dogs, and ultimately for humans. The proposed project is focused on application of novel gene editing technology to the engineering of cell therapies and demonstrating the safety of the resultant therapeutic modality in canines. This therapeutic modality is a human T immune cell reprogrammed with a Chimeric Antigen Receptor engineered to bind to CD20 (chCAR20-T cells), a protein found on the surface of cancerous B cells. Identifying optimal gene delivery and gene editing conditions is a primary focus towards enhanced manufacturing of CAR-T cells without the use of a virus. These optimal methods will be used to generate doses of allogeneic chCAR20-T cells and tested against multiple lines of CD20+ canine cancers in order to confirm their cytotoxic activity. The final objective of this proposal is to transplant chCAR20-T cells into laboratory canines to prove safety in vivo. This manufacturing platform can be applied to the development of human cell therapies.This award reflects NSF's statutory mission and has been deemed worthy of support through evaluation using the Foundation's intellectual merit and broader impacts review criteria.
这个小企业创新研究(SBIR)第一阶段项目的更广泛影响是推进一种治疗癌症的新方法。 拟议中的项目将使用重新编程的活免疫细胞来识别和摧毁癌症。这里开发的技术可用于治疗这种疾病的狗,并最终为人类。 拟议项目的重点是将新型基因编辑技术应用于细胞疗法的工程设计,并证明所产生的治疗方式在犬中的安全性。这种治疗方式是用嵌合抗原受体重编程的人T免疫细胞,该嵌合抗原受体被工程化以结合CD 20(chCAR 20-T细胞),CD 20是在癌性B细胞表面上发现的蛋白质。确定最佳的基因递送和基因编辑条件是在不使用病毒的情况下增强CAR-T细胞制造的主要焦点。这些最佳方法将用于生成同种异体chCAR 20-T细胞的剂量,并针对多个CD 20+犬癌细胞系进行测试,以确认其细胞毒性活性。该提案的最终目的是将chCAR 20-T细胞移植到实验室犬中,以证明体内安全性。 该奖项反映了NSF的法定使命,并通过使用基金会的知识价值和更广泛的影响审查标准进行评估,被认为值得支持。
项目成果
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专著数量(0)
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会议论文数量(0)
专利数量(0)
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