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末梢血単核球ミトコンドリア機能を筋ジストロフィーの重症度評価・治療に応用する。

应用外周血单核细胞线粒体功能评估肌营养不良症的严重程度和治疗。

基本信息

批准号：
21K08071
负责人：
山澤弘州
金额：
$ 2.66万
依托单位：
Hokkaido University
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
财政年份：
2021
资助国家：
日本
起止时间：
2021-04-01 至 2024-03-31
项目状态：
已结题

项目摘要

筋ジストロフィーはいまだ根本的な治療法が見つかっていない難治性の遺伝性疾患である。初発の症状は骨格筋障害による運動機能低下であるが、病状の進行に伴い多臓器障害および全身の代謝異常を来たし、終末期には生活の質 (QOL) の著しい低下により寝たきり状態となり、多くは心不全または致死性不整脈により死亡する。この筋ジストロフィーの臨床像は骨格筋・心筋障害を主症状とするミトコンドリア病と多くの点で類似している。これまでにも筋ジストロフィーの発症・進展にミトコンドリア機能障害が関与している可能性が示唆されていたが、ヒトの骨格筋や心筋から組織を採取しミトコンドリア機能を直接測定することは侵襲性の面で困難であり、十分に検証されてこなかった。そこで本研究の最終目的は侵襲の少ない末梢血単核球(PBMC)を用い、『筋ジストロフィーの進展にはPBMCミトコンドリア機能異常が関わっており、骨格筋障害のみならず心筋障害などの多臓器不全に関与する』という仮説を検証することにある。まず、このために筋ジストロフィーでは正常対照と比較してPBMCミトコンドリア機能が低下していることを示す必要があり、これを示した。更に結果を強固にするため対象人数を増やしたが結果は同様だった。現在この機能低下がミトコンドリアの量的な問題なのか質的な問題なのかを更に検討中である。各種血行動態パラメータとの関連も検討中だが、それに加えて更に炎症系などの各種バイオマーカーとの関連も検討を予定している。

The treatment of the most difficult diseases The initial symptoms include decreased motor function due to skeletal muscle impairment, multiple organ impairment and systemic metabolic abnormalities due to progression of the disease, and decreased quality of life (QOL) due to sleep status due to terminal cardiac insufficiency and fatal pulse disorder due to death. The clinical symptoms of this disease are similar to those of bone and heart disease. The possibility of functional impairment in the development and progression of the disease indicates that it is difficult and very difficult to directly measure the invasiveness of the tissue. The ultimate goal of this study is to demonstrate the role of peripheral blood mononuclear cells (PBMC) in the development of skeletal muscle dysfunction. The PBMC's ability to function normally is not as important as it should be. The number of people who are trying to make a difference is increasing. Now the function is low, the quantity is low, the quality is low, and the quality is low. All kinds of blood flow dynamics, all kinds of blood flow dynamics