バスケット型臨床試験における治療効果の異質性評価のための統計的方法論の研究開発

がん領域のバスケット型臨床試験において，がん種横断的に薬剤の有効性を評価するベイズ流デザインについての研究開発を実施した．バスケット型臨床試験において，サンプルサイズ設計時に設定する閾値・期待奏効率を事前パラメータとして，がん種間の奏効率の類似度をelastic functionに基づいて推定するデザインを開発した．シミュレーション実験をとおして，開発したデザインの動作特性を検証し，既存法との性能比較を行った．また、治療効果の不均一性に関する統計的課題は，バスケット型臨床試験だけでなく，プラットフォーム型臨床試験デザインでも議論され始めている。今後は，これまでの研究成果を活用し，プラットフォーム型臨床試験の試験デザイン・統計解析手法の研究を進める．

がん領域のバスケット型臨床試験において，がん種横断的に薬剤の有効性を評価するベイズ流デザインについての研究開発を実施した．バスケット型臨床試験において，サンプルサイズ設計時に設定する閾値・期待奏効率を事前パラメータとして，がん種間の奏効率の類似度をelastic functionに基づいて推定するデザインを開発した．シミュレーション実験をとおして，開発したデザインの動作特性を検証し，既存法との性能比較を行った．また、治療効果の不均一性に関する統計的課題は，バスケット型臨床試験だけでなく，プラットフォーム型臨床試験デザインでも議論され始めている。今後は，これまでの研究成果を活用し，プラットフォーム型臨床試験の試験デザイン・統計解析手法の研究を進める．