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トランスサイレチン型心アミロイドーシス新規治療薬の最適化と費用対効果の検討

转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变新治疗药物的优化及成本效益研究

基本信息

批准号：
20K17171
负责人：
岡田厚
金额：
$ 2.66万
依托单位：
National Cardiovascular Center Research Institute
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
财政年份：
2020
资助国家：
日本
起止时间：
2020-04-01 至 2023-03-31
项目状态：
已结题

项目摘要

診断技術の向上により、近年トランスサイレチン型アミロイドーシスの症例は従来想定されていたよりも多いと考えられるようになり、更に2019年より本邦でもトランスサイレチン型アミロイドーシスに対する疾患修飾療法が保険承認されている。しかし開発・承認が進んでいる新規治療法の多くは非常に高額である一方、治療対象の多数を占める野生型トランスサイレチン型心アミロイドーシスは加齢を一因とした疾患であることから、そのような患者を対象とした高額治療が費用対効果に見合ったものかどうか、あるいは医療経済に与える影響がいかなるものかまだ十分には検討されていない。本研究は研究者の所属する研究機関においてタファミジスなどの新規治療薬の費用対効果と、治療が有効性が最も期待できる症例（レスポンダーと定義）の同定を検討することを目的とする。本年度は、前年度に引き続き新規治療薬を導入した症例の前向き登録を継続し、トランスサイレチン型アミロイドーシスの患者データベースの作成を継続して行った。また作成されたデータベースを元に、同疾患の治療効果に関する学会発表を日本超音波医学会第95回学術集会にて行った。

In recent years, there has been an increase in the development of technology, and in recent years, there has been an increase in the number of cases in which the disease has occurred in recent years. In order to determine the cause of the disease in the country in 2019, the health care system of the country in 2019 has been approved. We recognize that the new rules and regulations are very important in many cases, and that most of them account for the majority of wild-type diseases, such as the majority of wild-type diseases, diseases and diseases. I don't know what to do with the doctor. I don't know what to do. In this study, the researchers used the research machine to which the researchers belonged. The new rules and regulations were used to treat the most expectant symptoms of sexual symptoms. The same is true. In the current year and the previous year, we have introduced the new rules and regulations into the clinical practice of the disease. In the current year and the previous year, we have introduced the new rules and regulations of the current year and the previous year. In the form of the 95th academic gathering of the Japanese Ultrasonic Medical Association, the association for the treatment of diseases and diseases will be held in the form of the 95th academic gathering of the Japanese Ultrasonic Medical Association.

项目成果

期刊论文数量（6）

专著数量（0）

科研奖励数量（0）

会议论文数量（0）

专利数量（0）

Impact of Tafamidis on Biomarkers and Myocardial Longitudinal Strain in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy: Insights from Early Experience Up to 2 Years

Tafamidis 对转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病生物标志物和心肌纵向应变的影响：来自长达 2 年早期经验的见解

DOI：
发表时间：
2022
期刊：
影响因子：
0
作者：
Hisatome Ichiro;Li Peili;Miake Junichiro;Taufiq Fikri;Mahati Endang;Maharani Nani;Utami Sulistiyati Bayu;Kuwabara Masanari;Bahrudin Udin;Ninomiya Haruaki;河田　侑，岡田　厚，天野雅史，中川頌子，入江勇旗，森内健史，北井　豪，天木　誠，神崎秀明，泉　知里;Atsushi Okada
通讯作者：
Atsushi Okada

Natural History and Echocardiographic Disease Progression of Japanese Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy

日本运甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病的自然史和超声心动图疾病进展

DOI：
发表时间：
2020
期刊：
影响因子：
0
作者：
Hirahara Kiyoshi;Aoki Ami;Nakayama Toshinori;Atsushi Okada
通讯作者：
Atsushi Okada

タファミジス投与が左室長軸方向ストレインとバイオマーカーに及ぼす影響の検討

检查他法米迪给药对左心室纵向应变和生物标志物的影响

DOI：
发表时间：
2022
期刊：
影响因子：
0
作者：
Hisatome Ichiro;Li Peili;Miake Junichiro;Taufiq Fikri;Mahati Endang;Maharani Nani;Utami Sulistiyati Bayu;Kuwabara Masanari;Bahrudin Udin;Ninomiya Haruaki;河田　侑，岡田　厚，天野雅史，中川頌子，入江勇旗，森内健史，北井　豪，天木　誠，神崎秀明，泉　知里
通讯作者：
河田　侑，岡田　厚，天野雅史，中川頌子，入江勇旗，森内健史，北井　豪，天木　誠，神崎秀明，泉　知里

大動脈弁および左房にトランスサイレチン由来のアミロイド沈着を認めた症例の検討

主动脉瓣和左心房转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白沉积病例的研究