Development of gene therapy using novel double-stranded antisense oligonucleotides

使用新型双链反义寡核苷酸开发基因治疗

• 批准号: 24659258
• 负责人: NISHINA Kazutaka
• 金额: $ 2.5万
• 依托单位: Tokyo Medical and Dental University
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Challenging Exploratory Research
• 财政年份: 2012
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2012 至 无数据
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/en/grant/KAKENHI-PROJECT-24659258/
• 关键词: 遺伝子診断; 治療; アンチセンス核酸; 核酸医薬; ドラッグデリバリー

Here we developed a new class of exceptionally potent antisense oligonucleotides (ASOs) that are hybridized with complementary RNA (cRNA) and conjugated with a ligand. At first, we optimized the chemical modifications of cRNA. Secondly, tocopherol-conjugated ASO (Toc-dsASO) reduced multiple target sequence including mouse apolipoprotein B and human transthyretin. Finally, we showed the liver specific delivery of Toc-dsASO using IVIS imaging system.

在这里，我们开发了一类新的非常有效的反义寡核苷酸(ASO)，它与互补RNA(CRNA)杂交并与配体结合。首先，我们对CRNA的化学修饰进行了优化。其次，生育酚偶联的反义寡核苷酸(Toc-dsASO)减少了包括小鼠载脂蛋白B和人转甲状腺素在内的多个靶序列。最后，我们利用IVIS成像系统显示了Toc-dsASO的肝脏特异性递送。

项目成果

アンチセンス核酸の脳脈絡叢へのデリバリー.

将反义核酸递送至脉络丛。

• 发表时间: 2012
• 作者: 仁科 一隆;朴 文英;田中 規恵;坂田 美奈;桑原 宏哉;仁科 智子;水澤 英洋;横田 隆徳.
• 通讯作者: 横田 隆徳.

Efficient in vivo delivery of alpha-tocopherol-conjugated siRNA with HDL to the brain

将 α-生育酚缀合的 siRNA 与 HDL 有效体内递送至大脑

• 发表时间: 2012
• 作者: Kazutaka Nishina;Yoshitaka Uno;Wenying Piao;Kie Tanaka-Yoshida;Hidehiro Mizusawa;Takanori Yokota
• 通讯作者: Takanori Yokota

アンチセンス核酸の脳脈絡叢へのデリバリー

将反义核酸递送至脉络丛

• 发表时间: 2012
• 作者: Kazutaka Nishina;Yoshitaka Uno;Wenying Piao;Kie Tanaka-Yoshida;Hidehiro Mizusawa;Takanori Yokota;仁科一隆,朴文英,田中規恵,坂田美奈,桑原宏哉,仁科智子,水澤英洋,横田隆徳
• 通讯作者: 仁科一隆,朴文英,田中規恵,坂田美奈,桑原宏哉,仁科智子,水澤英洋,横田隆徳

Efficient in vivo delivery of alpha-tocopherol-conjugated siRNA with HDL to the brain.

将 α-生育酚缀合的 siRNA 与 HDL 有效体内递送至大脑。

• 发表时间: 2012
• 作者: Kazutaka Nishina;Yoshitaka Uno;Wenying Piao;Kie Tanaka-Yoshida;Hidehiro Mizusawa;Takanori Yokota.
• 通讯作者: Takanori Yokota.

Efficient in vivo delivery of antisense oligonucleotide to choroid plexus.

将反义寡核苷酸有效体内递送至脉络丛。

• 发表时间: 2013
• 期刊: Journal of Medical and Dental Sciences
• 作者: Wenying Piao;Kazutaka Nishina;Kie Yoshida-Tanaka;Hiroya Kuwahara;Tomoko Nishina;Mina Sakata;Hidehiro Mizusawa;Takanori Yokota
• 通讯作者: Takanori Yokota