Development of non-viral vector for gene therapy strategy using iPS cells

使用 iPS 细胞开发用于基因治疗策略的非病毒载体

• 批准号: 22890088
• 负责人: HOTTA Akitsu
• 金额: $ 1.95万
• 依托单位: Kyoto University
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Research Activity Start-up
• 财政年份: 2010
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2010 至 2011
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/en/grant/KAKENHI-PROJECT-22890088/
• 关键词: 遺伝子治療; iPS細胞; 遺伝子導入ベクター; 血友病A; 遺伝子導入; サイレンシング

Aiming for developing a novel gene therapy of hemophilia A, we have developed non-viralbased gene delivery vectors that can maintain foreign gene expression for long term. We identified that new transposon vectors were able to maintain reporter gene expression in human iPS cells for up to 150 days. In addition, we report here for the first time that we can deliver the full-length Factor VIII cDNA with 7. 0 kb in size by using our transposon vectors. Our transposon vector is a promising technology for future gene therapy of severe hemophilia A.

为了开发一种新的血友病A的基因治疗方法，我们开发了非病毒载体，可以长期维持外源基因的表达。我们发现新的转座子载体能够在人iPS细胞中维持报告基因表达长达150天。此外，我们在这里首次报告，我们可以提供全长因子VIII cDNA与7。0 kb大小的转座子载体。我们的转座子载体是一种很有前途的技术，为未来的基因治疗重型血友病A。

项目成果

EFFICIENT AND STABLE EXPRESSION OF NON-VIRAL VECTORS IN HUMAN IPS CELLS : TOWARDS A GENE TH ERAPY APPROACH FOR HEMOPHILIA

人类 IPS 细胞中非病毒载体的高效稳定表达：血友病基因治疗方法

• 发表时间: 2012
• 作者: Hotta. A;Fujimoto. N;Nakano.T;Sasakawa. N;Woltjen. K;Gervier. SR;Matsui. H;Yamanaka. S
• 通讯作者: Yamanaka. S

iPS細胞の小分子制御

iPS 细胞的小分子调控

• 发表时间: 2011
• 期刊: 学術の動向
• 作者: 桑原康秀;尾野亘;堀江貴裕;西仁勇;木下美菜子;渡邉真;中島康弘;長央和也;長谷川浩二;小島洋児;北徹;木村剛;堀田秋津
• 通讯作者: 堀田秋津

DERIVATION OF NANOG KNOCK-IN GFP REPORTER IPS CELL LINES USING MEGANUCLEASE-INDUCED HOMOLOGOUS RECOMBINATION

使用大范围核酸酶诱导的同源重组衍生 NANOG 敲入 GFP 报告基因 IPS 细胞系

• 发表时间: 2012
• 作者: Duhamel. M;Perillous. S;Epinat. JC;Cedrone. F;Englund. M;Ellerstrom. C;Hyllner. J;Hotta. A;Yamanaka. S;Balbirnie. E;Sourdive. D;Rochon. C
• 通讯作者: Rochon. C

Constitutive heterochromatin reorganization during somatic cell reprogramming

• DOI: 10.1038/emboj.2011.96
• 发表时间: 2011-05-04
• 期刊: EMBO JOURNAL
• 影响因子: 11.4
• 作者: Fussner, Eden;Djuric, Ugljesa;Bazett-Jones, David P.
• 通讯作者: Bazett-Jones, David P.

GENERATION FUNCTIONAL MYOCYTES FROM HUMAN INDUCED PLURIPOTENT STEM CELLS

从人类诱导的多能干细胞生成功能性心肌细胞

• 发表时间: 2012
• 作者: Tanaka. A;Woltjen. K;Hotta. A;Ikeya. M;Shoji. E;Isobe. K;Sakurai. H
• 通讯作者: Sakurai. H