Chimäre RNA/DNA Oligonukleotide als neues Werkzeug für gezielte Genreparatur und Genknockout

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Kürzlich konnte gezeigt werden, daß ein synthetisches chimäres RNA/DNA Oligonukleotid eine zielgerichtete Einzel-Nukleotid Konversion in der genomischen DNA von Ratten-Hepatozyten auslösen konnte. Der Prozeß macht sich das zelleigene DNA-MismatchRaparatursystem zu Nutze und stellt einen neuen Ansatz in der Gentherapie dar. Das Ziel dieses Projekts besteht in I) der Entwicklung nicht viraler, spezifischer Delivery Systeme zur Erhöhung der Effektivität und Spezifität dieser RNA/DNA Oligonukleotide (Chimeraplasten) am Beispiel der Sichelzellanämie in hämatopoietischen Stammzellen, II) der Nukleotidkonversion mittels dieser Technologie in hämatopoietischen Stammzellen in vitro und III) der Korrektur der Punktmutation, die für Sichelzellanämie verantwortlich ist, in der transgenen Maus.