Chimäre RNA/DNA Oligonukleotide als neues Werkzeug für gezielte Genreparatur und Genknockout

嵌合RNA/DNA寡核苷酸作为靶向基因修复和基因敲除的新工具

• 批准号: 5280786
• 负责人: Dr. Christian Thoma
• 金额: --
• 依托单位国家: 德国
• 项目类别: Research Fellowships
• 财政年份: 2000
• 资助国家: 德国
• 起止时间: 1999-12-31 至 2002-12-31
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://gepris.dfg.de/gepris/projekt/5280786?language=en
• 关键词: Chim; re; RNA; DNA; Oligonukleotide

Kürzlich konnte gezeigt werden, daß ein synthetisches chimäres RNA/DNA Oligonukleotid eine zielgerichtete Einzel-Nukleotid Konversion in der genomischen DNA von Ratten-Hepatozyten auslösen konnte. Der Prozeß macht sich das zelleigene DNA-MismatchRaparatursystem zu Nutze und stellt einen neuen Ansatz in der Gentherapie dar. Das Ziel dieses Projekts besteht in I) der Entwicklung nicht viraler, spezifischer Delivery Systeme zur Erhöhung der Effektivität und Spezifität dieser RNA/DNA Oligonukleotide (Chimeraplasten) am Beispiel der Sichelzellanämie in hämatopoietischen Stammzellen, II) der Nukleotidkonversion mittels dieser Technologie in hämatopoietischen Stammzellen in vitro und III) der Korrektur der Punktmutation, die für Sichelzellanämie verantwortlich ist, in der transgenen Maus.

Kürzlich konnte geeigt韦尔登，dazzein synthetisches chimäres RNA/DNA Oligonukleotide eine zielgerichtete Einzel-Nukleotide Conversion in der genomischen DNA von Ratten-Hepatozyten auslösen konnte。本研究旨在建立一种新的DNA错配系统，用于遗传治疗。该项目最好的是I）在体外培养中使用的RNA/DNA寡核苷酸（Chimeraplasten）的有效性和特异性递送系统，II）在体外培养中使用的核酸转化技术，III）在转基因动物中使用的用于Sichelzellanämie verantwortist的Punktmutation校正。