Therapeutic strategy for muscular dystrophy by restoring the function of dystroglycan

恢复肌营养不良聚糖功能治疗肌营养不良症的策略

• 批准号: 21591099
• 负责人: MATSUMURA Kiichiro
• 金额: $ 2.91万
• 依托单位: Teikyo University
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• 财政年份: 2009
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2009 至 2011
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-21591099/
• 关键词: 神経分子病態学; 筋ジストロフィー; ジストログリカン; ラミニン; LARGE; 糖鎖修飾; 分子標的治療; 福山型先天性筋ジストロフィー; 脳神経疾患; 翻訳後修飾; 糖転移酵素; 糖鎖; Large

We generated transgenic mice overexpressing a glycosyltransferase, LARGE. The mice were born and grew normally, and laminin binding activity of dystroglycan was greatly increased in the skeletal muscle. We crossed the transgenic mice with dy^<2J> mice, a mouse model of congenital muscular dystrophy, to examin therapeutic effect of LARGE overexpression. The dystrophic change of dy^<2J> mice overexpressing LARGE, however, was not improved and the degeneration of myofibers was rather deteriorated.

我们产生了过表达糖基转移酶LARGE的转基因小鼠。小鼠出生和生长正常，骨骼肌中肌联蛋白结合活性明显增强。我们将转基因小鼠与先天性肌营养不良小鼠模型dy^<2J>小鼠杂交，观察LARGE过表达的治疗效果。而过表达LARGE的dy^<2J>小鼠的营养不良改变没有得到改善，反而恶化了肌纤维的变性。

项目成果

Biological role of dystroglycan in Schwann cell function and its implications in peripheral nervous system diseases.

• DOI: 10.1155/2010/740403
• 发表时间: 2010
• 期刊: Journal of biomedicine & biotechnology
• 作者: Masaki T;Matsumura K
• 通讯作者: Matsumura K

Largeによるα-dystroglycanの機能修復と疾患治療への応用

α-肌营养不良聚糖的功能恢复及其在疾病治疗中的应用

• 发表时间: 2011
• 作者: Ito D;Suzuki N;鈴木重明;斉藤史明,萩原宏毅,大熊文美,池田美樹,真先敏弘,清水輝夫,松村喜一郎
• 通讯作者: 斉藤史明,萩原宏毅,大熊文美,池田美樹,真先敏弘,清水輝夫,松村喜一郎

Dystroglycan and neuromuscular diseases : Its diverging role in muscle, nerve and brain. In : Neurochemistry ; Mollecular aspects, cellular aspects and clinical applications. Edited by Pasos A and Nogueira S

肌营养不良和神经肌肉疾病：其在肌肉、神经和大脑中的不同作用。

• 发表时间: 2009
• 作者: Saito F;Matsumura K
• 通讯作者: Matsumura K

Fukuyama-type congenital muscular dystrophy and defective glycosylation of α-dystroglycan

• DOI: 10.1186/2044-5040-1-22
• 发表时间: 2011-06-01
• 期刊: Skeletal Muscle
• 影响因子: 4.9
• 作者: Saito F;Matsumura K
• 通讯作者: Matsumura K

遺伝子改変マウスを用いたLargeによるα-dystroglycanの機能修復に関する検討

利用基因改造小鼠进行Large α-肌营养不良聚糖功能恢复的研究

• 发表时间: 2010
• 作者: 斉藤史明;他
• 通讯作者: 他