Development of AAV-induced exonskipping therapy for Duchenne muscular dystrophy
AAV 诱导的外显子跳跃疗法治疗杜氏肌营养不良症的进展
基本信息
- 批准号:25461303
- 负责人:
- 金额:$ 3.24万
- 依托单位:
- 依托单位国家:日本
- 项目类别:Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
- 财政年份:2013
- 资助国家:日本
- 起止时间:2013-04-01 至 2016-03-31
- 项目状态:已结题
- 来源:
- 关键词:
项目摘要
项目成果
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Long-term efficacy of systemic multiexon skipping targeting dystrophin exons 45-55 with a cocktail of vivo-morpholinos in mdx52 mice.
- DOI:10.1038/mtna.2014.76
- 发表时间:2015-02-03
- 期刊:
- 影响因子:0
- 作者:
- 通讯作者:
Mutation types and aging differently affect revertant fiber expansion in dystrophic mdx and mdx52 mice.
- DOI:10.1371/journal.pone.0069194
- 发表时间:2013
- 期刊:
- 影响因子:3.7
- 作者:Echigoya Y;Lee J;Rodrigues M;Nagata T;Tanihata J;Nozohourmehrabad A;Panesar D;Miskew B;Aoki Y;Yokota T
- 通讯作者:Yokota T
Exon45-55を欠失した短縮型dystrophinはRyR1をニトロシル化し、細胞内Ca2+濃度を上昇させる
缺乏 Exon45-55 的截短肌营养不良蛋白使 RyR1 亚硝基化并增加细胞内 Ca2+ 浓度
- DOI:
- 发表时间:2014
- 期刊:
- 影响因子:0
- 作者:Tanihata J;Nagata T;Saito T;Ito N;Aoki Y;Nakamura A;Takeda S.;Asahina M;Mutoh T.;谷端 淳,永田哲也,齊藤 崇,伊藤尚基,中村昭則,武田伸一
- 通讯作者:谷端 淳,永田哲也,齊藤 崇,伊藤尚基,中村昭則,武田伸一
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Distortion of magnetic fields in Barnard 68
巴纳德 68 中的磁场畸变
- DOI:
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- 影响因子:2.3
- 作者:
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寡核苷酸的结构调整以增强由双支链聚乙二醇-嵌段-聚(L-赖氨酸)制备的单位聚离子复合物的血液循环特性
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- 发表时间:
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- 影响因子:0
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Takahiro; et al.
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- 发表时间:
2022 - 期刊:
- 影响因子:0
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放射性核種の環境動態研究の展望―大気環境への影響
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- DOI:
- 发表时间:
2017 - 期刊:
- 影响因子:0
- 作者:
Tanihata Jun;Nagata Tetsuya;Ito Naoki;Saito Takashi;Nakamura Akinori;Minamisawa Susumu;Aoki Yoshitsugu;Ruegg Urs T.;Takeda Shin'ichi;五十嵐康人 - 通讯作者:
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- 批准号:
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- 资助金额:
$ 3.24万 - 项目类别:
Grant-in-Aid for Scientific Research (A)