Development of regenerative medicine and cell therapy for inherited metabolic diseases using hypophosphatasia mice

利用低磷酸酯酶症小鼠开发再生医学和遗传性代谢疾病细胞疗法

• 批准号: 25461564
• 负责人: Iijima Osamu
• 金额: $ 3.24万
• 依托单位: Nippon Medical School
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• 财政年份: 2013
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2013-04-01 至 2016-03-31
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-25461564/
• 关键词: 再生・細胞医療; 遺伝子治療; 低ホスファターゼ症; 骨髄幹細胞; 造血幹細胞; 骨格筋芽細胞; レンチウイルスベクター; アルカリホスファターゼ; 低フォスファターゼ症; アルカリフォスファターゼ

项目成果

Prolonged Survival and Improved Phenotypes of Lethal Hypophosphatasia Model Mice By Adeno-Associated Virus Mediated Muscle Transduction of Bone-Targeted Alkaline Phosphatase.

通过腺相关病毒介导的骨靶向碱性磷酸酶的肌肉转导延长致死性低磷酸酯酶症模型小鼠的生存并改善表型。

• 发表时间: 2015
• 作者: Nakamura A;Miyake K;Watanabe A;Hirai Y;Miyake N;Iijima O;Adachi K;Kinoshita H;Noguchi T;Abe S;Shimada T;Okada T.
• 通讯作者: Okada T.

Long-term enzyme replacement therapy for hypophosphatasia by muscle-directed expression of bone targeted alkaline phosphatase using self-complementary AAV8 vector.

使用自我互补的 AAV8 载体通过肌肉定向表达骨靶向碱性磷酸酶来治疗低磷酸酯酶症的长期酶替代疗法。

• 发表时间: 2015
• 作者: Nakamura-Takahashi A;Miyake K;Watanabe A;Hirai Y;Iijima O;Miyake N;Adachi K;Nitahara-Kasahara Y;Kinoshita H;Noguchi T;Abe S;Narisawa S;Millan JL;Shimada T;Okada T.
• 通讯作者: Okada T.

Improvement of hypophosphatasia model mice by muscle specific expression of bone targeted alkaline phosphatase using self-complementary AAV8 vector.

使用自我互补的 AAV8 载体通过肌肉特异性表达骨靶向碱性磷酸酶来改善低磷酸酯酶症模型小鼠。

• 发表时间: 2014
• 作者: Nakamura A;Iijima O;Miyake K;Watanabe A;Hirai Y;Kinoshita H;Noguchi T;Abe S;Okada T;Shimada T.
• 通讯作者: Shimada T.

Perinatal hypophosphatasia caused by uniparental isodisomy.

单亲异构引起的围产期低磷酸酯酶症。

• DOI: 10.1016/j.bone.2013.12.009
• 发表时间: 2014
• 期刊: Bone
• 影响因子: 4.1
• 作者: Watanabe A;Satoh S;Fujita A;Naing BT;Orimo H;Shimada T.
• 通讯作者: Shimada T.

Neonatal transplantation of lentivirally transduced bone marrow cells for the treatment of lethal hypophosphatasia mice.

慢病毒转导骨髓细胞的新生儿移植用于治疗致死性低磷酸酯酶症小鼠。

• 发表时间: 2014
• 作者: Iijima O;Miyake K;Watanabe A;Nakamura A;Igarashi T;Kanokoda C;Kinoshita H;Noguchi T;Abe S;Okada T;Shimada T.
• 通讯作者: Shimada T.