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デュシェンヌ型筋ジストロフィーの遺伝子治療を目指した免疫応答回避性薬剤の開発

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの遺伝子治療を目指した免疫応答回避性薬剤の開発
开发用于杜氏肌营养不良症基因治疗的免疫反应逃避药物
批准号：
22K12779
负责人：
喜納 裕美
金额：
$2.66万
依托单位：
The University of Tokyo
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
财政年份：
2022
资助国家：
日本
项目状态：
未结题
起止时间：
2022-04-01 至 2025-03-31
来源：
https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-22K12779/
关键词：
遺伝子治療AAV免疫応答筋ジストロフィー

项目摘要

项目成果

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筋ジストロフィーや血友病、脊髄性筋萎縮症などの一遺伝子欠損による遺伝病の多くは現 在のところ対症療法が主であり、根治療法が存在しないものが多い。実験的にはウイルスベ クターを用いて欠損遺伝子を補充する治療法があり、様々な疾患モデルに対してAAVベクタ ーを用いた補充療法が有効であることが示されている。しかし、2010年に報告された筋ジ ストロフィーに対しAAVを用いた治験において、補充した治療遺伝子に対し免疫応答が起こ ることが明らかとなり、この対策が急がれている。本研究では疾患モデルとして筋ジストロフィーマウスおよび筋ジストロフィー 犬を用い、遺伝子治療を行う際に障壁となる免疫反応を回避、ベクター自体の投与量を大幅 に減らし、治療遺伝子を安全に長期間にわたって発現可能にするための方法を検討する。
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专著(0)
科研奖励(0)
会议论文
Use of Mesenchymal Stem Cells to Enhance the Efficacy of Gene Therapy
利用间充质干细胞增强基因治疗的功效
DOI： 10.1007/978-1-0716-2772-3_19
发表时间： 2022
期刊： Methods Mol Biol.
影响因子： --
作者： [Hiromi Hayashita-Kinoh, Takashi Okada]
通讯作者： Takashi Okada
Development of Administration Protocols for Reduction of the Necessary Dose of rAAV for Treatment.
制定减少治疗所需 rAAV 剂量的给药方案。
DOI： --
发表时间： 2022
期刊：
影响因子： --
作者： [Hayashita-Kinoh H, Posadas-Herrera G, Nitahara- Kasahara Y, Kuraoka M, Takeda S, Okada T]
通讯作者： Okada T
Development of dosing protocol to reduce the required dose of rAAV using adult stem cells.
制定剂量方案以减少使用成体干细胞的 rAAV 所需剂量。
DOI： --
发表时间： 2022
期刊：
影响因子： --
作者： [Hayashita-Kinoh H, Posadas-Herrera G, Nitahara-Kasahara Y, Ishii A, Takeda S, Okada T.]
通讯作者： Okada T.
国内基金
海外基金
基于深度学习的影像组学模型和肺泡灌洗液单细胞转录组预测肺部受累的MPO-AAV患者发生治疗抵抗的研究
  • 批准号：
    2026JJ81333
  • 项目类别：
    省市级项目
  • 资助金额：
    --
  • 批准年份：
    2026
  • 负责人：
    孟婷
  • 依托单位：
    中南大学湘雅医院
AAV9-cTnt-cBin1基因疗法在猪心脏缺血再灌注损伤模型中应用的效果评估
  • 批准号：
    2026JJ81343
  • 项目类别：
    省市级项目
  • 资助金额：
    --
  • 批准年份：
    2026
  • 负责人：
    周康
  • 依托单位：
    中南大学湘雅二医院
AAV介导sTGF-betaRII抑制TGF-beta/Smad2/3信号通路的抗口腔黏膜下纤维化基因治疗研究
CPP增强的AAV-PHP.eB递送联合VEGFA及其受体的多基因编辑技术精准治疗角膜新生血管
  • 批准号：
    2026JJ60599
  • 项目类别：
    省市级项目
  • 资助金额：
    --
  • 批准年份：
    2026
  • 负责人：
    郭淑佳
  • 依托单位：
    南华大学附属第一医院