デュシェンヌ型筋ジストロフィーの遺伝子治療を目指した免疫応答回避性薬剤の開発

开发用于杜氏肌营养不良症基因治疗的免疫反应逃避药物

• 批准号: 22K12779
• 负责人: 喜納 裕美
• 金额: $ 2.66万
• 依托单位: The University of Tokyo
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• 财政年份: 2022
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2022-04-01 至 2025-03-31
• 项目状态: 未结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-22K12779/
• 关键词: 遺伝子治療; AAV; 免疫応答; 筋ジストロフィー

筋ジストロフィーや血友病、脊髄性筋萎縮症などの一遺伝子欠損による遺伝病の多くは現 在のところ対症療法が主であり、根治療法が存在しないものが多い。実験的にはウイルスベ クターを用いて欠損遺伝子を補充する治療法があり、様々な疾患モデルに対してAAVベクタ ーを用いた補充療法が有効であることが示されている。しかし、2010年に報告された筋ジ ストロフィーに対しAAVを用いた治験において、補充した治療遺伝子に対し免疫応答が起こ ることが明らかとなり、この対策が急がれている。本研究では疾患モデルとして筋ジストロフィーマウスおよび筋ジストロフィー 犬を用い、遺伝子治療を行う際に障壁となる免疫反応を回避、ベクター自体の投与量を大幅 に減らし、治療遺伝子を安全に長期間にわたって発現可能にするための方法を検討する。

There are many kinds of diseases such as hemophilia and spinal muscular dystrophy, and there are many kinds of diseases such as hemophilia and spinal muscular dystrophy. In practice, the use of AAV capsules as a supplement to damaged genetic proteins can be used as a treatment, and the use of AAV capsules as a supplement to treat various diseases can be effective. In 2010, the report was published in the Journal of Health and Nutrition. The report was published in the Journal of Health and Nutrition. This study discusses ways to avoid immune response, reduce the dose of the virus itself, and develop long-term, safe, and probable ways to treat the virus.

项目成果

Use of Mesenchymal Stem Cells to Enhance the Efficacy of Gene Therapy

利用间充质干细胞增强基因治疗的功效

• DOI: 10.1007/978-1-0716-2772-3_19
• 发表时间: 2022
• 期刊: Methods Mol Biol.
• 作者: Hiromi Hayashita-Kinoh;Takashi Okada
• 通讯作者: Takashi Okada

Development of Administration Protocols for Reduction of the Necessary Dose of rAAV for Treatment.

制定减少治疗所需 rAAV 剂量的给药方案。

• 发表时间: 2022
• 作者: Hayashita-Kinoh H;Posadas-Herrera G;Nitahara- Kasahara Y;Kuraoka M;Takeda S;Okada T
• 通讯作者: Okada T

Development of dosing protocol to reduce the required dose of rAAV using adult stem cells.

制定剂量方案以减少使用成体干细胞的 rAAV 所需剂量。

• 发表时间: 2022
• 作者: Hayashita-Kinoh H;Posadas-Herrera G;Nitahara-Kasahara Y;Ishii A;Takeda S;Okada T.
• 通讯作者: Okada T.