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PHARMACOLOGIC/GENE THERAPY APPROACHES TO TREATMENT OF HEMOGLOBIN DISORDERS

PHARMACOLOGIC/GENE THERAPY APPROACHES TO TREATMENT OF HEMOGLOBIN DISORDERS
治疗血红蛋白疾病的药理学/基因治疗方法
批准号：
3741020
负责人：
GEORGE ATWEH
金额：
$0.0万
依托单位：
MOUNT SINAI SCHOOL OF MEDICINE OF CUNY
依托单位国家：
美国
项目类别：
财政年份：
--
资助国家：
美国
项目状态：
未结题
起止时间：
至
来源：
https://reporter.nih.gov/project-details/3741020
关键词：
arginine blood disorder chemotherapy gene therapy hemoglobin F human subject human therapy evaluation intravenous administration sickle cell anemia

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
这项初步研究的目的是确定回答的范围 静脉注射精氨酸丁酸酯，通过胎儿的增加来衡量 镰状细胞性贫血患者的血红蛋白生成 β-地中海贫血综合征。
英文摘要
The purpose of this pilot study is to determine the range of responses to intravenous arginine butyrate as gauged by the increase in fetal hemoglobin production in patients with sickle cell anemia and beta-thalassemia syndromes.
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PULSE ARGININE BUTYRATE WITH STANDARD HYDROXYUREA THERAPY IN SICKLE CELL
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