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SAFETY AND BIOLOGICAL EFFICACY OF LIPID-DNA COMPLEX GR2134878

SAFETY AND BIOLOGICAL EFFICACY OF LIPID-DNA COMPLEX GR2134878
脂质-DNA 复合物 GR2134878 的安全性和生物功效
批准号：
6275185
负责人：
PEADAR G NOONE
金额：
$1.58万
依托单位：
UNIV OF NORTH CAROLINA CHAPEL HILL
依托单位国家：
美国
项目类别：
财政年份：
1997
资助国家：
美国
项目状态：
已结题
起止时间：
1997-12-01 至 1998-11-30
来源：
https://reporter.nih.gov/project-details/6275185
关键词：
chloride channels cholesterol clinical research clinical trial phase I cystic fibrosis gene therapy human genetic material tag human subject human therapy evaluation liposomes phosphatidylcholines plasmids respiratory epithelium

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
该方案旨在研究阳离子的安全性和效果。 磷脂酰胆碱(EDMPC)：胆固醇 与含有人CFTRDNA的表达载体(HCFTR)复合。 这项研究是一项双盲、安慰剂对照剂量范围研究。 轻、中度慢性肺病患者的鼻腔上皮细胞。 鼻子提供了一种方便的模型来测试 该载体系统和鼻腔PD均可用于衡量疗效 基因转移，以及其他分子技术。
英文摘要
This protocol aims to study the safety and effects of a cationic liposome, P-Ethyl dimyriotoyl phophatidyl choline (EDMPC): cholesterol complexed to an expression plasmid containing human CFTR DNA (hCFTR). This study is a double-blind, placebo controlled dose ranging study in the nasel epithelium of patients with mild to moderate CF lung disease. The nose provides a convenient model to test the safety and efficacy of this vector system, and the nasal PD can be used to measure the efficacy of gene transfer, along with other molecular techniques.
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SAFETY AND BIOLOGICAL EFFICACY OF LIPID-DNA COMPLEX GR2134878
GENETIC MUTATIONS IN PATIENTS W/ PRIMARY CILIARY DYSKINESIA & FAMILY
PATHOGENESIS OF CF AND PCD LUNG DISEASE
SAFETY AND BIOLOGICAL EFFICACY OF LIPID-DNA COMPLEX GR2134878
国内基金
海外基金
PDLIM3-Cholesterol-SMO轴调控SHH通路激活及其在髓母细胞瘤中的功能研究
  • 批准号：
    82072798
  • 项目类别：
    面上项目
  • 资助金额：
    55.0万元
  • 批准年份：
    2020
  • 负责人：
    张丽
  • 依托单位：
    苏州大学
以促内涵体逃逸聚合物PEG-P[Asp(TEP)]-cholesterol为载体构建双级脑靶向基因传递系统沉默BACE1基因的研究