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THE NATURAL HISTORY AND TREATMENT OF GAUCHER DISEASE

THE NATURAL HISTORY AND TREATMENT OF GAUCHER DISEASE
戈谢病的自然史和治疗
批准号：
6305237
负责人：
PRAMOD K MISTRY
金额：
$6.88万
依托单位：
MOUNT SINAI SCHOOL OF MEDICINE OF CUNY
依托单位国家：
美国
项目类别：
财政年份：
1999
资助国家：
美国
项目状态：
已结题
起止时间：
1999-12-01 至 2001-02-28
来源：
https://reporter.nih.gov/project-details/6305237
关键词：
Gaucher's disease beta glucosidases clinical research disease /disorder etiology dosage drug adverse effect drug screening /evaluation enzyme therapy human subject human therapy evaluation metabolism disorder chemotherapy

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
这是一项研究，旨在评估高谢病的自然病史和治疗方法。它将寻求确定一种治疗方案的安全性和有效性，在这种治疗方案中，对有症状的高谢病患者首先服用中等剂量的Ceredase，这是一种商业形式的胎盘酸β-葡萄糖苷酶，然后再给予较低的维持剂量。
英文摘要
This is a research study to evaluate the natural history and treatment for Gaucher disease. It will seek to determine the safey and efficacy of a treat-ment regimen in which an initial moderate dose of Ceredase, a commercially available form of placental acid beta-glucosidase is followed by lower main-tenance dosing in symptomatic Gaucher disease patients.
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Understanding the skeletal phenotype of Gaucher disease
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