Models and Gene Therapies for AAT Deficiency

AAT 缺乏症的模型和基因疗法

基本信息

项目摘要

Administrative Core Project Summary The administrative core will provide a structure for management of the financial aspects of this complex multi-component program and create vehicle for communication among the investigators leading each component. The administrative core will also convene both internal and external advisory board members, as objective but informed scientists to provide feedback to the P01 investigators about the strengths and weaknesses of each component and to evaluate the progress of each component (and of the overall program) over time.
行政核心 项目摘要 行政核心将提供一个结构,以管理本组织的财务方面。 复杂的多组件程序,并创建车辆之间的通信 调查人员负责每个组成部分。行政核心还将召集内部和 和外部咨询委员会成员,作为客观但知情的科学家, 向P01研究者反馈每个组成部分的优缺点 并评估每个组成部分(以及整个计划)随时间的进展情况。

项目成果

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Terence R. Flotte其他文献

Swinging for the fences: persistent and efficient liver-directed gene therapy for hemophilia A
摇摆不定:针对血友病 A 的持续有效的肝脏定向基因治疗
  • DOI:
  • 发表时间:
    2004
  • 期刊:
  • 影响因子:
    0
  • 作者:
    Terence R. Flotte
  • 通讯作者:
    Terence R. Flotte
Asymptomatic Chlamydia trachomatis infections among sexually active men.
性活跃男性中的无症状沙眼衣原体感染。
  • DOI:
    10.1093/infdis/154.5.900
  • 发表时间:
    1986
  • 期刊:
  • 影响因子:
    0
  • 作者:
    George H. Karam;David H. Martin;Terence R. Flotte;Frank O. Bonnarens;John R. Joseph;Tomasz F. Mroczkowski;William D. Johnson
  • 通讯作者:
    William D. Johnson
Real time laryngoscopy with olfactory challenge for diagnosis of psychogenic stridor
实时喉镜嗅觉激发诊断心因性喘鸣
  • DOI:
  • 发表时间:
    1993
  • 期刊:
  • 影响因子:
    3.1
  • 作者:
    S. Tomares;Terence R. Flotte;D. Tunkel;M. Pao;G. Loughlin
  • 通讯作者:
    G. Loughlin
Immunity to adeno-associated virus serotype 2 delivered transgenes imparted by genetic predisposition to autoimmunity
对腺相关病毒血清型 2 传递的转基因的免疫力是由自身免疫遗传倾向赋予的
  • DOI:
  • 发表时间:
    2004
  • 期刊:
  • 影响因子:
    5.1
  • 作者:
    Ying Zhang;Matthew Powers;C. Wasserfall;T. Brusko;Sihong Song;Terence R. Flotte;Richard O. Snyder;Mark Potter;Marda Scott;M. Campbell;James M. Crawford;Harry S. Nick;A. Agarwal;T. Ellis;Mark A. Atkinson
  • 通讯作者:
    Mark A. Atkinson
498. AAV Δ264CFTR Enhances Maturation of ΔF508CFTR and wt CFTR Expression
  • DOI:
    10.1016/j.ymthe.2006.08.568
  • 发表时间:
    2006-01-01
  • 期刊:
  • 影响因子:
  • 作者:
    Liudmila Cebotaru;Terence R. Flotte;William B. Guggino
  • 通讯作者:
    William B. Guggino

Terence R. Flotte的其他文献

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Models and Gene Therapies for AAT Deficiency
AAT 缺乏症的模型和基因疗法
  • 批准号:
    10463802
  • 财政年份:
    2021
  • 资助金额:
    $ 8.37万
  • 项目类别:
Models and Gene Therapies for AAT Deficiency
AAT 缺乏症的模型和基因疗法
  • 批准号:
    10270089
  • 财政年份:
    2021
  • 资助金额:
    $ 8.37万
  • 项目类别:
Models and Gene Therapies for AAT Deficiency
AAT 缺乏症的模型和基因疗法
  • 批准号:
    10463803
  • 财政年份:
    2021
  • 资助金额:
    $ 8.37万
  • 项目类别:
Optimized Gene Replacement for AAT deficiency and Modeling of Clinical Outcomes in small and large animal models
针对 AAT 缺陷的优化基因替换以及小型和大型动物模型中的临床结果建模
  • 批准号:
    10674943
  • 财政年份:
    2021
  • 资助金额:
    $ 8.37万
  • 项目类别:
Optimized Gene Replacement for AAT deficiency and Modeling of Clinical Outcomes in small and large animal models
针对 AAT 缺陷的优化基因替换以及小型和大型动物模型中的临床结果建模
  • 批准号:
    10463807
  • 财政年份:
    2021
  • 资助金额:
    $ 8.37万
  • 项目类别:
Models and Gene Therapies for AAT Deficiency
AAT 缺乏症的模型和基因疗法
  • 批准号:
    10674934
  • 财政年份:
    2021
  • 资助金额:
    $ 8.37万
  • 项目类别:
Models and Gene Therapies for AAT Deficiency
AAT 缺乏症的模型和基因疗法
  • 批准号:
    10270088
  • 财政年份:
    2021
  • 资助金额:
    $ 8.37万
  • 项目类别:
Optimized Gene Replacement for AAT deficiency and Modeling of Clinical Outcomes in small and large animal models
针对 AAT 缺陷的优化基因替换以及小型和大型动物模型中的临床结果建模
  • 批准号:
    10270092
  • 财政年份:
    2021
  • 资助金额:
    $ 8.37万
  • 项目类别:
New Approaches to Gene Therapy for Alpha-1 Antitrypsin Deficiency
治疗 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症的基因治疗新方法
  • 批准号:
    9322543
  • 财政年份:
    2016
  • 资助金额:
    $ 8.37万
  • 项目类别:
New Approaches to Gene Therapy for Alpha-1 Antitrypsin Deficiency
治疗 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症的基因治疗新方法
  • 批准号:
    9071187
  • 财政年份:
    2016
  • 资助金额:
    $ 8.37万
  • 项目类别:
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