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Controlled gene editing with the TevSaCas9 dual nuclease system as a potential therapy for Duchenne muscular dystrophy

使用 TevSaCas9 双核酸酶系统进行受控基因编辑作为杜氏肌营养不良症的潜在疗法

批准号：

383467

负责人：

Kibel Seth G

金额：

$0.36万

依托单位：

Hospital for Sick Children (Toronto)

依托单位国家：

加拿大

项目类别：

Studentship Programs

财政年份：

2018

资助国家：

加拿大

项目状态：

已结题

起止时间：

2018-02-01 至 2018-06-01

来源：

https://webapps.cihr-irsc.gc.ca/decisions/p/project_details.html?applId=383467&lang=en

关键词：

Crispr/Cas9 Duchenne Muscular Dystrophy Gene Editing Gene Therapy

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Duchenne muscular dystrophy (DMD) is the most common fatal genetic disorder diagnosed in childhood, affecting 1 in 5,000 live male births. Symptoms include progressive muscle wasting and cardiovascular decline. Currently, no cure exists, and patients rare

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