常染色体显性多囊肾病(ADPKD)是最常见的遗传性肾脏疾病，ADPKD的发病机理尚未完全阐明，也无理想的治疗方法。我们用尿糖蛋白质组学技术在ADPKD患者的尿液中发现：随着疾病的进展，补体B因子（CFB）、SERPING1、补体C9的表达逐渐升高，补体C1RL、CD55和CD59的表达逐渐下降。用免疫组化和Western blot证实了ADPKD患者和Pkd1-/-小鼠（多囊肾小鼠）的肾囊肿衬里上皮细胞中CFB和C9的表达增加。分析了肾功能都在慢性肾脏病（CKD） 2～3期、肾脏病理分别是微小病变、糖尿病肾病、IgA肾病、狼疮性肾炎和ADPKD患者的肾活检组织，用微切割技术分离出肾小管间质部分，用RT-PCR方法检查上述患者肾小管间质的CFB, SERPING1, C9, C1RL, CD55 和 CD59六种补体成分 mRNA的表达水平，发现补体旁路途径的激活只在ADPKD疾病进展过程中存在，而不是CKD疾病进展过程中的普遍现象。补体抑制剂迷迭香酸（RMA）对Han:SPRD大鼠和Pkd1-/-小鼠的肾脏病变均有治疗作用，RMA降低了尿素氮、肌酐和囊肿指数，降低了肾囊肿衬里上皮细胞中Ki-67阳性的细胞数、减少了炎症细胞浸润、降低了肾脏纤维化。结论：激活补体旁路途径可能通过肾囊肿衬里上皮细胞的增殖、肾间质炎症细胞的浸润和肾脏纤维化来促进ADPKD疾病进展，补体系统可能是治疗ADPKD的新靶点。