蟾酥为传统名贵中药，近年来临床上用于肝癌、胃癌、肺癌等癌症疾病的治疗，具有显著疗效，但显著的毒性反应限制了其进一步应用。本研究在蟾酥化学成分、特别是水溶性成分研究的基础上，对不同来源的蟾酥药材进行质量分析；采用快速制备技术制备一定量的单体化合物或有效成分群；通过肿瘤抑制率、肿瘤细胞形态的改变、细胞凋亡率和对Na-K ATP酶活性的影响进行体外抗肝癌、胃癌肿瘤细胞活性评价；针对蟾酥药材和体外显示高活性的有效成分或有效成分群进行体内抑瘤药效-药代、毒性-毒代相关性研究，全面阐明蟾酥的化学成分类别，明确蟾酥发挥抗肿瘤作用的物质基础，从分子水平和体内代谢规律两个方面揭示其抗肿瘤有效以及产生毒性作用的机制，为临床安全使用蟾酥提供科学依据，为其它有毒中药的研究提供可借鉴的研究思路和方法。