树形分子-RNA相互作用以及树形分子靶向RNA和传送RNA能力的研究

RNA承担许多关键的生物功能，已逐渐成为重要的药物靶标分子。最近兴起的小分子干扰RNA（siRNA）使得RNA也成为非常有发展前景的治疗试剂。RNA干扰技术的关键问题在于提高RNA载体的效率。树形分子因其独特的结构和优良的生物相容性而作为DNA载体广泛应用于基因转染。我们认为树形分子同样也具有潜力作为高效RNA载体传送RNA或靶向RNA。目前有关这方面的研究鲜有报道。我们将在本课题中研究树形分子与RNA分子之间的相互作用以及树形分子靶向RNA或传送RNA的能力。我们将首先设计、合成和表征一系列结构柔顺的树形分子，并以核酶为模型，系统地研究树形分子与RNA分子之间的相互作用，为用树形分子靶向RNA或传送RNA提供理论和实验支持。然后，我们将研究树形分子作为RNA载体传送siRNA进而导致基因沉默的能力，为进行有关siRNA的基础研究和应用研究如致病基因机理研究及siRNA基因治疗打下基础。