以造血干细胞为基因治疗靶细胞，通过VS V-G假型病毒系统以及脂质体-腺相关病毒复合感鞠低辰樯埽票负琱FIX基因高凝血活性突变体的病毒载体，感染造血干细胞，然后将其移驳骄湎咂苹倒撬璧腘OD/SCID/小鼠中，提高hFIX在动物模型中的表达水平和持续表达时间，为临床试验打下基础，使我国血友病B 的基因治疗基础研究达到国际先进水平。