常染色体显性多囊肾病（ADPKD）是最常见的人类遗传病之一，人群发病率约为1/400～1/1000，病理上以肾小管形成多个进行性增大的液体囊肿为特征。大约50%的ADPKD患者在60岁前进入终末期肾衰，目前仍缺乏理想的治疗手段。近年一些研究表明，多囊肾囊肿衬里上皮细胞中受cAMP激活的CFTR氯离子通道介导的Cl-分泌可能在ADPKD囊肿形成和发展中发挥重要作用。但是由于缺乏特异性CFTR抑制剂而限制了其深入研究。本项目拟在前期通过高通量筛选发现一种高亲和力、特异性小分子CFTR 氯离子通道抑制剂CFTRinh-172的基础上，以ADPKD患者肾组织和ADPKD小鼠为材料通过体内、体外实验系统研究CFTR在ADPKD病理形成中的作用以及相关的细胞、分子机理，并探索应用CFTRinh-172治疗ADPKD的可行性。