α血红蛋白稳定蛋白治疗β地中海贫血症的实验研究
批准号：
30870943
项目类别：
面上项目
资助金额：
28.0 万元
负责人：
张敬之
依托单位：
学科分类：
红细胞与相关疾病
结题年份：
2011
批准年份：
2008
项目状态：
已结题
项目参与者：
任兆瑞、方彧聃、巩芷娟、李松、王宝斌、马海燕、徐焕宇、许淼、郭歆冰
项目摘要
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项目成果
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中文摘要
β地中海贫血（简称β地贫）是一类由于血红蛋白（HbA）生成障碍导致的遗传性疾病。HbA生成过程中βHb合成受到抑制，破坏了血红蛋白两类亚基的平衡状态，相对过剩的αHb在红细胞内产生毒性沉积导致溶血性贫血。针对β地贫的发病环节，本课题拟构建可专一性地结合游离αHb的α血红蛋白稳定蛋白（AHSP）基因表达载体并将其导入β654地贫小鼠体内,以阻止过剩的αHb产生毒性沉积，综合应用分子生物学、生物化学、病理学和血液学等技术动态观察小鼠地贫表型的改善情况和体内AHSP表达量与β－地贫症状之间的相关性，并应用免疫沉淀等技术分析导入β654地贫小鼠体内的AHSP结合游离αHb的状况，进一步应用RNA干扰途径探讨GATA－1、Oct－1等与AHSP之间的作用关系，为β地贫的治疗提供理论和应用基础。
英文摘要
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Transgenic human ?-hemoglobin stabilizing protein could partially relieve (IVS-2-654-thalassemia syndrome in model mice.
转基因人β-血红蛋白稳定蛋白可部分缓解模型小鼠的地中海贫血综合征（IVS-2-654）。
转基因人β-血红蛋白稳定蛋白可部分缓解模型小鼠的地中海贫血综合征（IVS-2-654）。
DOI：
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发表时间：
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期刊：
影响因子：
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作者：
[]
通讯作者：
安全性慢病毒载体介导的β-地中海贫血基因治疗研究
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批准号：81570172
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项目类别：面上项目
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资助金额：50.0万元
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批准年份：2015
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负责人：张敬之
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依托单位：
降低慢病毒载体转录“通读率”的研究
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批准号：81271690
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项目类别：面上项目
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资助金额：70.0万元
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批准年份：2012
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负责人：张敬之
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依托单位：
用RNAi治疗beta-地中海贫血的研究
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批准号：30571777
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项目类别：面上项目
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资助金额：25.0万元
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批准年份：2005
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负责人：张敬之
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依托单位：
国内基金
海外基金