临床上软骨肉瘤面临的主要难题是对化疗和放疗皆不敏感，手术是唯一的治疗方法,GLI1转录因子在Indian Hedgehog信号通路中的作用机制及其在软骨肉瘤靶向治疗中的价值。运用免疫组化对比正常软骨与软骨肉瘤Indian Hedgehog信号通路的差异；选取软骨肉瘤细胞系SW135和JJ012，采用特异性siRNA干扰技术沉默信号通路重要蛋白GLI1 ，用RT-PCR与Western blot观察通路下游分子的改变，流式细胞仪检测细胞周期与凋亡的变化，电镜，免疫荧光检测细胞自噬的发生。我们发现在软骨肉瘤中Indian Hedgehog信号通路是活化的，主要表现在关键蛋白IHH, PTHrP,PTCH,SMO,Gli1的过表达以及Gli1的异位表达，在软骨肉瘤细胞系SW135和JJ012中，敲减Gli1的表达后抑制了细胞的增值，诱导细胞G2/M的周期阻滞并降低细胞周期蛋白cycliB1的表达及RB蛋白的磷酸化，同时促进了软骨肉瘤细胞的凋亡，其凋亡机制为抑制了BCL-2与BCL-XL的表达，进一步研究发现沉默Gli1的表达诱导了细胞自噬的发生。沉默GLI1基因抑制了软骨肉瘤细胞的增值，诱导细胞周期阻滞、凋亡及自噬的发生，为临床治疗软骨肉瘤提供一个有效的手段。