腺病毒介导的Neurturin和TH对恒河猴帕金森氏病模型的组合基因治疗

帕金森氏病（Parkinson's Diseases，PD）是一种以中脑黑质多巴胺能神经元变性坏死，多巴胺合成减少为特征的神经系统退行性疾病。其病理改变主要局限在黑质多巴胺能神经元的变性死亡，基因治疗的靶区明确，这非常有利于进行基因治疗的操作。随着中国人口结构逐渐老龄化，势必会有大量的人患上这种疾病，而目前还没有一种理想的治疗手段，因此研究探索PD的新型治疗方法具有重要的意义。组合基因治疗是一种治疗帕金森氏病的新理念。我们利用腺病毒系统将两种治疗基因：神经营养因子Neurturin和酪氨酸羟化酶（TH），同时递送至恒河猴帕金森氏病模型的中脑区，使两种基因一方面促进多巴胺能神经元的存活，提高可合成多巴胺的神经元数量，另一方面通过加强酪氨酸羟化酶的表达从而提高单个多巴胺能神经元对多巴胺的合成。由此从不同的生理过程共同增加黑质对多巴胺的分泌，与单一治疗基因相比从而大大增强对疾病的治疗效果。