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Preclinical assessment of clinic ready agents for the treatment of muscular dystrophy and spinal muscular atrophy

Preclinical assessment of clinic ready agents for the treatment of muscular dystrophy and spinal muscular atrophy
用于治疗肌营养不良症和脊髓性肌萎缩症的临床制剂的临床前评估
批准号：
230638
负责人：
Mackenzie Alexander E
金额：
$4.33万
依托单位：
Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute Inc
依托单位国家：
加拿大
项目类别：
Operating Grants
财政年份：
2011
资助国家：
加拿大
项目状态：
已结题
起止时间：
2011-03-01 至 2014-03-01
来源：
https://webapps.cihr-irsc.gc.ca/decisions/p/project_details.html?applId=230638&lang=en
关键词：
Muscular Dystrophy Neuromuscular Disorders Pharmacologic Gene Modulation Preclinical Drug Assessment

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
在脊髓性肌萎缩症或SMA中，运动神经元（将大脑和脊髓的冲动传递到我们的肌肉系统的神经细胞）死亡。SMA是婴儿死亡的最常见遗传原因之一，发病率为1/10，000。
英文摘要
In Spinal Muscular Atrophy or SMA the motor neuron (the nerve cells which carry impulses from the brain and spinal cord to our muscular system) dies off. SMA is one of the most common inherited causes of infant death with an incidence of 1 in 10,000 live
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会议论文
Pharmacologic and RNAi Screens for Myotonic Dystrophy Type 1 foci modulators; towards Novel DM1 therapeutic approaches
Recognition and Validation of Druggable Targets from the Response to Cognitive Behaviour Therapy in Myotonic Dystrophy type 1 patients from Integrated -Omics Networks
  • 批准号：
    387442
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $5.46万
  • 财政年份：
    2018
  • 负责人：
    Mackenzie Alexander E
  • 依托单位：
    University of Ottawa
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