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Pharmacologic and RNAi Screens for Myotonic Dystrophy Type 1 foci modulators; towards Novel DM1 therapeutic approaches

Pharmacologic and RNAi Screens for Myotonic Dystrophy Type 1 foci modulators; towards Novel DM1 therapeutic approaches
强直性肌营养不良 1 型病灶调节剂的药理学和 RNAi 筛选；
批准号：
381224
负责人：
Mackenzie Alexander E
金额：
$35.11万
依托单位：
Children's Hospital of Eastern Ontario- Ottawa Children's Treatment Centre
依托单位国家：
加拿大
项目类别：
Operating Grants
财政年份：
2018
资助国家：
加拿大
项目状态：
已结题
起止时间：
2018-03-01 至 2021-03-01
来源：
https://webapps.cihr-irsc.gc.ca/decisions/p/project_details.html?applId=381224&lang=en
关键词：
Cell Phenotype Drug Screen Muscular Dystrophy

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
1型肌强直性营养不良症（DM1）是最常见的成人肌肉营养不良症，在魁北克的一些地区，每500人中就有1人患有此病。DM1可以在婴儿期、老年期或其间的任何阶段表现出来，影响身体的所有系统，包括
英文摘要
Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) is the most common form of adult muscular dystrophy affecting as many as 1 in 500 people in some regions of Quebec. DM1 can manifest in infancy, in old age or at any stage in between affecting all systems in the body inclu
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会议论文
Recognition and Validation of Druggable Targets from the Response to Cognitive Behaviour Therapy in Myotonic Dystrophy type 1 patients from Integrated -Omics Networks
  • 批准号：
    387442
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $5.46万
  • 财政年份：
    2018
  • 负责人：
    Mackenzie Alexander E
  • 依托单位：
    University of Ottawa
Preclinical assessment of clinic ready agents for the treatment of muscular dystrophy and spinal muscular atrophy
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