Kapsidmodifizierte "helper-dependent" adenovirale Vektoren für Muskelgewebe-gerichtete Gentherapie von Hämophilie B

这是一种新的治疗方法，也是一种新的治疗方法，其治疗方法是利用德国的传统治疗方法来解决这一问题。他说：“我不知道怎么做才是正确的。依赖帮助者的腺病毒vektoren gehören zu den vielversprechendsten Gentansfervektoren，jedoch führt die leber-gerichtete Gentuie MIT Diesen Viren zu do sisiabhängier Toxizität，is ein dedeutendes problem darstellt。Deshalb wir Muskelgewebe Als Zielgan für die Hämophilie B-GenTreieren，da die Injektion von“Helper-Dependor”Adenoviren in Muskelgewebe NICHIT INTIXISHIC THINISCHISCHISCHISHISCHARIXISHIS。马斯克尔泽伦过敏症。达赫尔是中性的“帮助者依赖”的腺病毒Vektoren麻省理工学院修改Kapsid entwickeln和den GentTransfer zu erhöhen。我是Rahman Dester Studie beabichtigen wir kapsid-Modifizierte“帮手依赖”的腺病毒Vektoren，De Faktor IX exprimieren，zu Generieren。他说：“这是一件非常重要的事情。”在此，我们将从以下几个方面着手，即中性粒和中性粒细胞，以及有效的血友病B-Phänotyp in Tiermodellen korrigieren，以及更好的zu Toxizität führen。Followergreich，Könnte死于Einen neuen Allgmeinen Anatz für die治疗Verschiedener遗传者Krankheiten Begründen。

Die Gentherapie könnte die meisten Probleme der herkömmlichen Therapie von Hämophilie B lösen durch Gewährleistung stabiler systemischer Konzentrationen an Faktor IX, die zur Phänotyp-Korrektur erforderlich sind. Derzeitige Gentherapieansätze mit viralen Vektoren haben aber leider keine langzeittherapeutischen Faktor IX - Konzentrationen erzielen können. „Helper-dependent“ adenovirale Vektoren gehören zu den vielversprechendsten Gentransfervektoren, jedoch führt die Leber-gerichtete Gentherapie mit diesen Viren zu dosisabhängiger Toxizität, was ein bedeutendes Problem darstellt. Deshalb werden wir Muskelgewebe als Zielorgan für die Hämophilie B - Gentherapie evaluieren, da die Injektion von „helper-dependent“ Adenoviren in Muskelgewebe nicht systemisch toxisch ist. Adenovirale Vektoren transduzieren Muskelzellen allerdings nur schlecht. Daher werden wir neuartige „helper-dependent“ adenovirale Vektoren mit modifiziertem Kapsid entwickeln um den Gentransfer zu erhöhen. Im Rahmen dieser Studie beabsichtigen wir kapsid-modifizierte „helper-dependent“ adenovirale Vektoren, die Faktor IX exprimieren, zu generieren. Diese werden dann in Maus-, nicht-humanen Primaten- und Hundemodellen getestet. Unsere Hypothese ist hierbei, dass mit intramuskulären Injektionen dieser neuartigen Vektoren, langzeittherapeutische Faktor IX Konzentrationen erreicht werden, welche effizient den Hämophilie B-Phänotyp in Tiermodellen korrigieren, aber nicht zu Toxizität führen. Falls erfolgreich, könnte dies einen neuen allgemeinen Ansatz für die Therapie verschiedener genetischer Krankheiten begründen.