A novel gene therapy for pyruvate kinase deficiency.
A novel gene therapy for pyruvate kinase deficiency.
一种针对丙酮酸激酶缺乏症的新型基因疗法。
批准号：
20591264
负责人：
UTSUGISAWA Taiju
金额：
$3.0万
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
财政年份：
2008
资助国家：
日本
项目状态：
已结题
起止时间：
2008 至 2010
中文摘要
翻译
为了建立有效的针对丙酮酸激酶(PK)缺乏症的造血干细胞靶向基因治疗，我们基于一种新的策略构建了慢病毒载体。慢病毒载体能够同时表达针对突变基因的短干扰RNA(SiRNA)和具有siRNA抗性的野生型PK基因，导致体内正常酶被异常的PK所替代。
英文摘要
To establish effective hematopietic stem cell targeted gene therapy for pyruvate kinase (PK) deficiency, we generated a lentiviral vector based on a novel strategy. The lentiviral vector is capable of dual expression of short interfering RNA (siRNA) against mutated mRNA and siRNA resistant wild type PK mRNA, resulted in substitution of abnormal PK for the normal enzyme in vivo.
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会议论文
DOI：
10.1634/stemcells.2007-0569
发表时间：
2008-02-01
期刊：
STEM CELLS
影响因子：
5.2
作者：
[Miyake, Koich, Utsugisawa, Taiju, Karlsson, Stefan]
通讯作者：
Karlsson, Stefan