Functional Analysis of iPSC-derived Myocytes from a Patient with Carnitine Palmitoyltransferase II Deficiency
Functional Analysis of iPSC-derived Myocytes from a Patient with Carnitine Palmitoyltransferase II Deficiency
肉毒碱棕榈酰转移酶 II 缺乏症患者 iPSC 来源的肌细胞的功能分析
批准号：
23791200
负责人：
YASUNO Tetsuhiko
金额：
$2.66万
依托单位：
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Young Scientists (B)
财政年份：
2011
资助国家：
日本
项目状态：
已结题
起止时间：
2011 至 2012
中文摘要
翻译
我们以高效和可重复的方式诱导CPT II缺陷的hiPSCs分化为成熟的肌细胞，并在肌细胞疾病模型中概括了CPT II缺陷的疾病表型的某些方面。这种方法解决了利用iPSC技术模拟粮农组织在CPT II缺乏症中的异常情况的挑战，并有可能彻底改变这一领域的转化研究。
英文摘要
We induced differentiation of CPT II-deficient hiPSCs into mature myocytes in a highly efficient and reproducible manner and recapitulated some aspects of the disease phenotypes of CPT II deficiency in the myocyte disease models. This approach addresses the challenges of modeling the abnormality of FAO in CPT II deficiency using iPSC technology and has the potential to revolutionize translational research in this field.
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会议论文
DOI：
10.1016/j.bbrc.2014.04.084
发表时间：
2014-05-30
期刊：
BIOCHEMICAL AND BIOPHYSICAL RESEARCH COMMUNICATIONS
影响因子：
3.1
作者：
[Yasuno, Tetsuhiko, Osafune, Kenji, Kaneoka, Hidetoshi]
通讯作者：
Kaneoka, Hidetoshi
DOI：
10.1038/ncomms2378
发表时间：
2013
期刊：
Nature communications
影响因子：
16.6
作者：
[]
通讯作者：
患者由来iPS細胞から病的筋細胞への分化誘導
诱导患者来源的 iPS 细胞分化为病理性肌肉细胞
诱导患者来源的 iPS 细胞分化为病理性肌肉细胞
DOI：
--
发表时间：
2014
期刊：
影响因子：
--
作者：
[Shin-Ichi Mae, Akemi Shono, Fumihiko Shiota, Tetsuhiko Yasuno, Masatoshi Kajiwara, Nanaka Gotoda-Nishimura, Sayaka Arai, Aiko Sato-Otubo, Taro Toyoda, Kazutoshi Takahashi, Naoki Nakayama, Chad A. Cowan, Takashi Aoi, Seishi Ogawa, Andrew P. McMahon, Shinya, 安野哲彦]
通讯作者：
安野哲彦
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