课题基金 / 基金详情

GENE THERAPY OF CANAVAN DISEASE

GENE THERAPY OF CANAVAN DISEASE
卡纳万病的基因治疗
批准号：
6265832
负责人：
Margretta Seashore
金额：
$2.58万
依托单位：
YALE UNIVERSITY
依托单位国家：
美国
项目类别：
财政年份：
1998
资助国家：
美国
项目状态：
已结题
起止时间：
1998-12-01 至 1999-11-30
来源：
https://reporter.nih.gov/project-details/6265832
关键词：
cerebral degeneration child (0-11) clinical research clinical trial phase I gene therapy human subject human therapy evaluation leukodystrophy

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
用基因疗法治疗儿童进行性脑白质营养不良症，即加那文氏病，将被开发出来，并具有特征性。这种脑白质营养不良导致严重的精神运动迟缓和脑海绵状变性，目前还没有特效的治疗方法。
英文摘要
Treatment with a gene therapy approach for children with the childhood progressive leukodystrophy, Canavan's Disease, will be developed and characterized. This leukodystrophy results in profound psychomotor retardation and spongiform degenereration of the brain, and there is no specific treatment of the disease at present.
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会议论文
DIAGNOSIS OF INBORN ERRORS OF METABOLISM IN INFANTS AND CHILDREN
  • 批准号：
    6309772
  • 项目类别：
  • 资助金额：
    $2.58万
  • 财政年份：
    1999
  • 负责人：
    Margretta Seashore
  • 依托单位：
    YALE UNIVERSITY
SODIUM PHENYLBUTYRATE TREATMENT OF INBORN ERRORS OF AMMONIA METABOLISM
  • 批准号：
    6309732
  • 项目类别：
  • 资助金额：
    $2.58万
  • 财政年份：
    1999
  • 负责人：
    Margretta Seashore
  • 依托单位：
    YALE UNIVERSITY
SIMD ANNUAL MEETING--CONFERENCE GRANT
  • 批准号：
    2805212
  • 项目类别：
  • 资助金额：
    $0.7万
  • 财政年份：
    1999
  • 负责人：
    Margretta Seashore
  • 依托单位：
    YALE UNIVERSITY
SODIUM PHENYLBUTYRATE TREATMENT OF INBORN ERRORS OF AMMONIA METABOLISM
  • 批准号：
    6122578
  • 项目类别：
  • 资助金额：
    $2.58万
  • 财政年份：
    1998
  • 负责人：
    Margretta Seashore
  • 依托单位：
    YALE UNIVERSITY