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ENZYME AUGMENTATION THERAPY OF GAUCHER DISEASE

ENZYME AUGMENTATION THERAPY OF GAUCHER DISEASE
戈谢病的酶增强疗法
批准号：
6309931
负责人：
Gregory A. Grabowski
金额：
$2.85万
依托单位：
CINCINNATI CHILDRENS HOSP MED CTR
依托单位国家：
美国
项目类别：
财政年份：
1999
资助国家：
美国
项目状态：
已结题
起止时间：
1999-12-01 至 2000-11-30
来源：
https://reporter.nih.gov/project-details/6309931
关键词：
Gaucher's disease adult human (21+) child (0-11) clinical research drug adverse effect early diagnosis enzyme therapy gene therapy glucosylceramidase human subject human therapy evaluation inborn lysosomal enzyme disorder metabolism disorder chemotherapy recombinant proteins sign /symptom transfection

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
哺乳动物心脏收缩装置的主要成分肌球蛋白重链以两种不同的亚型V1和V3存在，分别由a-MyHC和b-MyHC编码。这两种异构体的相对数量因发育阶段、特定的心脏间隔、动物和心脏的生理状态而异。这一建议的长期目标是在整个心脏功能的背景下了解同型异构体变化的功能后果以及对心脏的长期生理影响。
英文摘要
The major component of the mammalian heart's contractile apparatus, the myosin heavy chain, exists as two distinct isoforms, V1 and V3, encoded by a-MyHC and b-MyHC, respectively. The relative amounts of the two isoforms vary, depending upon the developmental stage, the particular cardiac compartment, the animal and the physiological status of the heart. The long-term objectives of this proposal are to understand the functional consequences of isoform shifts in the context of whole heart function and the long-term physiological effects on the heart.
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会议论文
Gaucher disease:Treatment of neurodegenerative disease
  • 批准号：
    8645250
  • 项目类别：
  • 资助金额：
    $41.45万
  • 财政年份：
    2013
  • 负责人：
    Gregory A. Grabowski
  • 依托单位：
    CINCINNATI CHILDRENS HOSP MED CTR
Studies of Gaucher Disease: A Prototype Lipidosis
  • 批准号：
    8033363
  • 项目类别：
  • 资助金额：
    $10.15万
  • 财政年份：
    2010
  • 负责人：
    Gregory A. Grabowski
  • 依托单位：
    CINCINNATI CHILDRENS HOSP MED CTR
Therapy of Neuronopathic Gaucher Disease
  • 批准号：
    8053679
  • 项目类别：
  • 资助金额：
    $0.64万
  • 财政年份：
    2010
  • 负责人：
    Gregory A. Grabowski
  • 依托单位：
    CINCINNATI CHILDRENS HOSP MED CTR
Grabowski
  • 批准号：
    7885726
  • 项目类别：
  • 资助金额：
    $9.29万
  • 财政年份：
    2009
  • 负责人：
    Gregory A. Grabowski
  • 依托单位：
    UNIVERSITY OF MINNESOTA