SMN 免疫基因治疗运动神经元疾病-猫眼课题宝

SMN 免疫基因治疗运动神经元疾病

批准号：

nhmrc : GNT1104299

负责人：

A/Pr Bradley Turner

金额：

$59.2万

依托单位：

依托单位国家：

澳大利亚

项目类别：

Project Grants

财政年份：

2016

资助国家：

澳大利亚

项目状态：

已结题

起止时间：

2016-01-01 至 --

来源：

https://researchdata.edu.au/smn-immunogene-therapy-neuron-disorders/1346349

关键词：

SMN immunogene therapy motor neuron

项目摘要

项目成果

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中文摘要

翻译

我们设计了新的基因治疗药物来治疗MND。这种治疗方法独特地结合了基因治疗药物和抗体，刺激运动神经元的健康和与肌肉的连接。本项目将全面描述我们的新型基因治疗药物对MND小鼠的治疗效果。我们预测我们的基因治疗复合物将改善MND小鼠的运动神经元存活，运动功能和寿命。

英文摘要

We have designed novel gene therapy agents to treat MND. This therapeutic approach uniquely combines gene therapy agents with antibodies which stimulate motor neuron health and connections to muscle. This project will comprehensively characterise the therapeutic effects of our novel gene therapy agents in MND mice. We predict that our gene therapy complexes will improve motor neuron survival,motor function and lifespan in MND mice.

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