Controlled gene editing with the TevSaCas9 dual nuclease system as a potential therapy for Duchenne muscular dystrophy
Controlled gene editing with the TevSaCas9 dual nuclease system as a potential therapy for Duchenne muscular dystrophy
使用 TevSaCas9 双核酸酶系统进行受控基因编辑作为杜氏肌营养不良症的潜在疗法
批准号：
383467
负责人：
Kibel Seth G
金额：
$0.36万
依托单位国家：
加拿大
项目类别：
Studentship Programs
财政年份：
2018
资助国家：
加拿大
项目状态：
已结题
起止时间：
2018-02-01 至 2018-06-01
中文摘要
翻译
Duchenne肌营养不良症(DMD)是儿童时期诊断的最常见的致命遗传病，每5000名活男婴中就有一名受到影响。症状包括进行性肌肉萎缩和心血管功能下降。目前，还没有治愈方法，而且患者很少。
英文摘要
Duchenne muscular dystrophy (DMD) is the most common fatal genetic disorder diagnosed in childhood, affecting 1 in 5,000 live male births. Symptoms include progressive muscle wasting and cardiovascular decline. Currently, no cure exists, and patients rare
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