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Novel delivery of an antisense oligonucleotide to the brain for Huntington Disease

Novel delivery of an antisense oligonucleotide to the brain for Huntington Disease
将反义寡核苷酸新颖地递送至大脑以治疗亨廷顿病
批准号：
406375
负责人：
Findlay Black Hailey R
金额：
$1.27万
依托单位：
University of British Columbia
依托单位国家：
加拿大
项目类别：
Studentship Programs
财政年份：
2018
资助国家：
加拿大
项目状态：
已结题
起止时间：
2018-12-01 至 2019-12-01
来源：
https://webapps.cihr-irsc.gc.ca/decisions/p/project_details.html?applId=406375&lang=en
关键词：
Antisense Oligonucleotide Blood Brain Barrier Drug Delivery Huntington Disease Therapeutics

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
亨廷顿病（HD）是一种致命的遗传性脑部疾病，其症状包括认知能力下降和无法控制运动。在HD小鼠模型中，通过降低致病突变蛋白狩猎蛋白的水平，有可能逆转这些症状
英文摘要
Huntington Disease (HD) is fatal genetic brain disorder whose symptoms include cognitive decline and uncontrollable movement. In mouse models of HD, it is possible to reverse these symptoms by lowering levels of the disease-causing mutant protein, hunting
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Determining the mechanism of action of cis-acting modifiers on the age of onset of Huntington Disease
  • 批准号：
    417256
  • 项目类别：
    Studentship Programs
  • 资助金额：
    $7.65万
  • 财政年份：
    2019
  • 负责人：
    Findlay Black Hailey R
  • 依托单位：
    University of British Columbia
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