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Scn1a gene restoration and functional rescue in mouse and human neuronal models of Dravet syndrome

Scn1a gene restoration and functional rescue in mouse and human neuronal models of Dravet syndrome
Dravet 综合征小鼠和人类神经元模型中的 Scn1a 基因恢复和功能拯救
批准号：
475826
负责人：
Suresh Rahul
金额：
$7.65万
依托单位：
Montreal Neurological Institute-Hospital
依托单位国家：
加拿大
项目类别：
Studentship Programs
财政年份：
2022
资助国家：
加拿大
项目状态：
未结题
起止时间：
2022-11-01 至 2025-11-01
来源：
https://webapps.cihr-irsc.gc.ca/decisions/p/project_details.html?applId=475826&lang=en
关键词：
Adeno-Associated Virus Autism Spectrum Disorder Crispr/Cas9 Dravet Syndrome Haploinsufficiency Hipsc-Derived Neuronal Models Mouse Models Nervous System Neurodevelopmental Disorders Scn1a

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
导师：杨舟，蒙特利尔神经研究所 Dravet综合征（DS）是一种严重的神经发育障碍性疾病，其特征是癫痫发作持续时间长、耐药性强，导致癫痫患者意外猝死率高
英文摘要
Supervisor: Yang Zhou, Montreal Neurological Institute Dravet Syndrome (DS) is a severe neurodevelopmental disorder that is characterized by infantile-onset, prolonged, drug-resistant seizures, which cause a high rate of sudden unexpected death in epilep
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